中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州伯靈頓2023年6月2日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰?/b>（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"北?？党?quot;，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，邁芮倍®（LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液）已獲得了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)上市，用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢 。
邁芮倍在美國(guó)獲得批準(zhǔn)上市，用于治療3個(gè)月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢；并在歐洲獲得批準(zhǔn)上市，用于治療2個(gè)月及以上的患者。此外，根據(jù)中國(guó)海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的"先行先試"政策，邁芮倍去年已被批準(zhǔn)作為臨床急需藥品在該區(qū)內(nèi)治療ALGS。根據(jù)與Mirum制藥公司的協(xié)議，北?？党蓳碛羞~芮倍在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨(dú)家授權(quán)，用于治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉杰里綜合征（ALGS）和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）在內(nèi)的三種罕見(jiàn)肝病以及其他可選擇的適應(yīng)癥。LIVMARLI目前正在進(jìn)行用于治療BA的2期全球EMBARK研究。
北?？党蓪⑴e行投資者電話(huà)會(huì)議，討論批準(zhǔn)事宜。
英文電話(huà)會(huì)議將于美國(guó)東部夏令時(shí)間6月6日上午10:00舉行。請(qǐng)通過(guò)以下鏈接登記并參與：
https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_ihhf7T8ZRd6hgEqN_hWrdg
中文電話(huà)會(huì)議將于北京時(shí)間6月7日上午10:00舉行。請(qǐng)通過(guò)以下鏈接登記并參與：
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北海康成的創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們很高興這一新型療法在西方主要市場(chǎng)獲得批準(zhǔn)后不久，邁芮倍就在中國(guó)大陸地區(qū)獲得了上市許可。能夠?yàn)橹袊?guó)的罕見(jiàn)病患者提供與世界其他地區(qū)相同的先進(jìn)療法，這不僅顯示了我們?cè)谒幷聞?wù)方面的專(zhuān)業(yè)性，而且踐行了北海康成‘讓全世界患者都能獲得改變生活的療法'的使命。邁芮倍是中國(guó)唯一獲批用于治療與ALGS相關(guān)的膽汁淤積性瘙癢的藥物。我們期待將這種具有前景的新療法帶給中國(guó)數(shù)千名ALGS患者，并進(jìn)一步開(kāi)發(fā)邁芮倍的其他適應(yīng)癥。同時(shí)，特別感謝我們的合作伙伴Mirum制藥公司。"
關(guān)于邁芮倍®（LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液）
邁芮倍® (LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。邁芮倍口服液是在中國(guó)、美國(guó)（3個(gè)月及以上）及歐盟（2個(gè)月及以上）批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
邁芮倍由公司進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)，用于治療膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥，包括ALGS、PFIC和BA，并已獲得FDA的孤兒藥認(rèn)定。
根據(jù)與Mirum制藥公司的協(xié)議，北?？党梢勋@得邁芮倍口服液大中華區(qū)對(duì)ALGS、PFIC、BA以及其他可選擇的適應(yīng)癥的開(kāi)發(fā)，商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨(dú)家授權(quán) 。
關(guān)于Alagille綜合征（ALGS）
Alagille綜合征（ALGS）是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導(dǎo)致晚期肝臟疾病和死亡。其發(fā)病率在1/30,000到1/50,000之間[1] ，而該疾病已在中國(guó)國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)中（NRDRS）注冊(cè)。ALGS以膽管發(fā)育異常和外肝臟器官（如腎臟和眼睛）以及骨骼和心血管系統(tǒng)的受累為特征。100%的患者都有肝臟受累[2, 3]，通常在新生兒期或出生后的前3個(gè)月內(nèi)表現(xiàn)為慢性膽汁淤積（膽汁流動(dòng)減慢或停滯）。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外，患者還會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的瘙癢[4]，這可能導(dǎo)致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學(xué)習(xí)中斷[5]，并嚴(yán)重影響患者的生長(zhǎng)、發(fā)育和生活質(zhì)量[6]，并可能導(dǎo)致肝移植[7]。
1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156 |
2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57. |
3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82. |
4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765. |
5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765. |
6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527. |
7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398. |
重要安全信息（適用于美國(guó)地區(qū)）
可能導(dǎo)致副作用包括：
肝功能指標(biāo)變化：ALGS患者在接受LIVMARLI?治療期間，肝功能檢查的某些指標(biāo)常會(huì)發(fā)生變化，并可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會(huì)帶來(lái)嚴(yán)重后果。在開(kāi)始治療之前和治療期間，醫(yī)療提供者應(yīng)對(duì)患者進(jìn)行肝功能的血液檢查。如果出現(xiàn)任何肝臟問(wèn)題的跡象或癥狀，例如惡心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變?yōu)樯钌蜃厣?、右?cè)腹部疼痛或食欲不振，請(qǐng)立即告知醫(yī)療提供者。
胃腸道問(wèn)題：在接受LIVMARLI?治療期間，可能出現(xiàn)胃腸道問(wèn)題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些癥狀比平時(shí)更頻繁或更嚴(yán)重，請(qǐng)立即告知醫(yī)療提供者。
脂溶性維生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏癥，而在接受治療期間可能會(huì)加重。在開(kāi)始治療之前和治療期間，醫(yī)療提供者應(yīng)對(duì)患者進(jìn)行血液檢查。
治療期間的其他常見(jiàn)副作用，包括胃腸道出血和骨折。
美國(guó)處方信息 ： https://files.mirumpharma.com/livmarli/livmarli-prescribinginformation.pdf?_ga=2.264585739.542484716.1646698894-2002651408.1625676440
歐盟產(chǎn)品說(shuō)明書(shū)（EU SmPC）：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/livmarli
北海康成制藥有限公司簡(jiǎn)介
北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)"北?？党?quot;，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個(gè)具有可觀(guān)市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括4種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見(jiàn)疾病和罕見(jiàn)腫瘤適應(yīng)癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。
北海康成的新一代基因技術(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開(kāi)發(fā)針對(duì)罕見(jiàn)遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來(lái)自 SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ASGCT）、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。
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