積極的臨床數(shù)據(jù)印證專有遞送平臺潛力 鞏固于RNAi療法領域的全球領先地位
業(yè)務亮點
香港、馬里蘭州德國城和中國蘇州2023年8月31日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（“公司”，連同其附屬公司，統(tǒng)稱“Sirnaomics”或“集團”；股份代號：2257），一家行業(yè)領先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司，公布截至2023年6月30日止六個月（“期內(nèi)”）的中期業(yè)績。
2023年上半年，Sirnaomics的管線及業(yè)務發(fā)展均取得重大進展。鑒于全球宏觀經(jīng)濟的不確定性，為確保有充足的現(xiàn)金儲備，集團已優(yōu)先將資源分配至潛力巨大的項目，并優(yōu)化內(nèi)部結(jié)構(gòu)，以鞏固專門從事RNAi療法的國際團隊，重點關注美國及亞洲市場。憑借于RNA療法的廣泛專業(yè)知識及創(chuàng)新的遞送平臺技術(shù)，集團有效推行臨床發(fā)展策略，為其領先臨床候選藥物STP705、STP707及STP122G于美國啟動臨床試驗奠定基礎。
集團于截至2023年6月30日止六個月期間的虧損從46.1百萬美元收窄至的41.1百萬美元，減少主要由于研發(fā)開支減少；及按公平值計入損益的金融負債的公平值變動虧損減少所抵銷。于2023年6月30日，集團的財政穩(wěn)健，現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物、銀行定期存款和投資產(chǎn)品為77.3百萬美元。
主要候選產(chǎn)品的臨床試驗成果喜人，助力推動商業(yè)化進程
Sirnaomics一直推進RNA創(chuàng)新療法的優(yōu)選藥物產(chǎn)品管線，以改善全球患者的生活及福祉。以下里程碑及成就體現(xiàn)集團在整個管線中的持續(xù)臨床表現(xiàn)。
STP705
Sirnaomics已利用STP705的人體概念驗證數(shù)據(jù)擴展其臨床試驗范圍。STP705的數(shù)據(jù)已表明其治療原位鱗狀細胞癌（isSCC）的有效性，集團亦進而探索其于更廣泛的腫瘤適應癥中的應用，包括基底細胞癌（BCC）、肝癌及脂肪重塑等醫(yī)學美容適應癥。于2023年年初與美國FDA的討論后，基于積極的IIa期及IIb期臨床數(shù)據(jù)，集團已準備開展其用于治療isSCC的驗證性臨床研究。集團亦計劃推進一項單劑量研究，作為一項大型III期臨床研究的標的分組。此外，以STP705治療BCC II期臨床研究的最終數(shù)據(jù)預計將于2023年下半年公布。集團預期于2023年年底推進STP705皮膚癌的特許經(jīng)營至后期開發(fā)。為支持此等項目并推進臨床開發(fā)，Sirnaomics在美國及亞洲的臨床團隊透過全球各地針對不同適應癥的受試群體，對isSCC及肝癌等適應癥進行多中心的全球試驗，以收集全面而多樣的數(shù)據(jù)。
此外，于2023年6月，集團公布了有關研究腹部整形術(shù)患者脂肪重塑的概念驗證式I期STP705試驗的中期數(shù)據(jù)。此次審查使用了不同劑量STP705，所有組織樣本均顯示出脂肪重塑的組織學證據(jù)。集團計劃將該項研究的資料用于頦下脂肪的治療及非侵入性脂肪重塑的其他領域。此研發(fā)項目預期為集團的產(chǎn)品缐開辟一個嶄新的醫(yī)學美容治療領域，并獲得良好的市場反應。
STP707
集團正積極推進STP707的臨床試驗，以全身給藥的方式擴大治療范圍，為治療STP705無法解決的其他適應癥提供了更多機會。STP707印證了集團專有的PNP遞送平臺于靜脈注射中的安全性及有效性?；赟TP707積極的中期數(shù)據(jù)，集團計劃探索II期聯(lián)合試驗的合作，將STP707與新型獲批準的癌癥療法（如免疫檢查點抑制劑）以及傳統(tǒng)化療相結(jié)合。有關潛在聯(lián)合療法可能包括膽管癌（CCA）、肝細胞癌（HCC）、黑色素瘤或胰腺癌。集團亦將探索II期試驗的其他適應癥及繼續(xù)擴大集團的臨床開發(fā)計劃。鑒于STP707透過靜脈注射及潛在合作機會所具有的龐大市場潛力，集團相信將資本及企業(yè)資源用于推進此等寶貴資產(chǎn)乃是其最佳發(fā)展戰(zhàn)略。
此外，集團日前公告表明STP707用以治療多種實體瘤的I期臨床試驗，50名受試者均為患有各類晚期實體瘤且對標準療法無反應。約74%的可評估患者呈現(xiàn)出疾病穩(wěn)（SD）的最佳反應，有數(shù)名患者的腫瘤負荷量減輕。
加速推進更多突破性一流臨床前資產(chǎn)進入臨床階段
期內(nèi)，集團將GalAhead?遞送平臺首個代表性候選藥物STP122G推進至臨床階段，這標志著Sirnaomics首次將其專有的GalNAc RNAi平臺技術(shù)GalAhead?應用于siRNA候選藥物中，并啟動了一項試驗，以滿足抗凝疾病治療患者未被滿足的需求。I期臨床研究已于4月展開，并于6月對第一位抗凝治療參與者進行給藥，以評估STP122G的安全性、耐受性、藥代藥動及藥效。
集團計劃加快新一代GalAhead?平臺的研發(fā)，強大的產(chǎn)品管線包括九種GalAhead?臨床前候選藥物。于STP122G獲得IND后，集團預計于2023年第四季度及2024年上半年就GalAhead?遞送平臺的優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)STP125G及STP144G于美國提交IND申請。
透過于廣州建立灌裝及成品工廠，為未來發(fā)展奠定基礎
集團的廣州灌裝及成品工廠已經(jīng)成功運營一年，并繼續(xù)支持集團優(yōu)化于亞洲的臨床供應戰(zhàn)略。工廠的GMP合規(guī)性及無菌加工運行保障持續(xù)改善。近期生產(chǎn)用于人體注射的STP707的完整GMP批次后，工廠預期能全面按照GMP規(guī)范生產(chǎn)集團的管線產(chǎn)品，包括液體及固體藥劑的制劑、灌裝及封裝、檢測及放行。其預計年產(chǎn)能約為50,000瓶人體注射用凍干固體劑及150,000至200,000瓶液體劑量，足以支持集團目前計劃中的臨床試驗及未來臨床發(fā)展。于2023年上半年，廣州工廠主要支持集團的STP707項目，亦啟動了GalAhead?平臺的灌裝線產(chǎn)能擴張。工廠計劃進一步提升產(chǎn)能，以支持集團不斷增長的GalAhead?產(chǎn)品線。
戰(zhàn)略性加強香港業(yè)務布局，致力將香港發(fā)展成為亞洲領先的RNA醫(yī)藥港
Sirnaomics于2021年底在香港上市后，便作出在香港建立具有研發(fā)能力的重要據(jù)點的戰(zhàn)略決策。迄今為止，Sirnaomics及其附屬公司RNAimmune及EDIRNA均已于香港設立辦事處，并已進駐香港科技園。此外，Sirnaomics已獲得香港科技園臨床轉(zhuǎn)化催化計劃8百萬港元，以及香港科技園醫(yī)療科技合作計劃2百萬港元的資助。集團的目標是與RNA藥物相關的研發(fā)和臨床研究進行合作，及于落馬洲河套地區(qū)建立具商業(yè)規(guī)模的生產(chǎn)計劃。
Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士表示：“憑借我們專有的雙重遞送技術(shù)平臺PNP及GalAhead?、領先的臨床項目及成熟的研發(fā)及生產(chǎn)設施，我們得以將候選藥物推進至不同的開發(fā)階段，并取得積極的成果。此外，廣州工廠運行平穩(wěn)高效，不僅展現(xiàn)了我們的生產(chǎn)能力，更標志著集團由生物科技公司向生物制藥公司的順利轉(zhuǎn)型。我們亦對獲得香港科技園的資助感到欣喜，顯示他們對我們團隊對創(chuàng)新的堅定承諾及履行改善患者生活使命的認可。展望未來，我們將致力鞏固競爭優(yōu)勢、尋求全球及本地合作，加快臨床前及臨床資產(chǎn)的開發(fā)，擴大市場覆蓋范圍，最終改善全世界患者的福祉及生活。”
關于Sirnaomics Ltd. (股份代號: 2257)
Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產(chǎn)品處于臨床及臨床前階段，專注于探索及開發(fā)創(chuàng)新藥物，用于治療具有醫(yī)療需求及龐大市場機會的適應癥。Sirnaomics是首家于亞洲和美國均擁有重要市場地位的臨床階段RNA療法生物制藥公司。憑借其專有的遞送技術(shù)：多肽納米顆粒遞送平臺和第二代GalNAc偶聯(lián)物遞送平臺，本集團已建立非常豐富的候選藥物管線。隨著公司STP705和STP707的臨床項目取得多項成功，Sirnaomics目前在推進腫瘤治療的RNAi藥物方面處于國際領先地位。STP122G是首款進入臨床研發(fā)階段的GalAhead?技術(shù)候選藥物。隨著Sirnaomics臨床生產(chǎn)設施的建立，本集團目前正在實現(xiàn)從生物科技公司向生物制藥公司的躍進。如欲了解更多關于公司資訊，可瀏覽：www.sirnaomics.com。
