北京2024年2月29日 /美通社/ -- 在2024年2月29日第十七屆國際罕見病日，北京天竺綜保區(qū)區(qū)內企業(yè)科園信海（北京）醫(yī)療用品貿易有限公司（以下簡稱：上藥科園貿易）與北京天竺綜合保稅區(qū)積極配合，在天竺綜合保稅區(qū)成功完成了國家第二批罕見病目錄中治療軟骨發(fā)育不全的罕見病藥品首批保稅備貨入庫。是落實2023年11月國務院關于《支持北京深化國家服務業(yè)擴大開放綜合示范區(qū)建設工作方案》的批復中，關于在天竺綜保區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)的重要舉措。
兒童軟骨發(fā)育不全是由FGFR3的功能獲得性突變引起，該突變導致軟骨內骨生長受損。還會給患兒帶來嚴重的、進行性的、多系統(tǒng)并發(fā)癥。該藥物在美國和歐盟已經上市，是境外已上市境內未上市的罕見病藥品，我國患兒存在用藥難的困境。
該款罕見病藥品在2月29日國際罕見病日之前，已經進駐北京天竺綜合保稅區(qū)內上藥科園貿易的臨床急需藥品臨時進口專用區(qū)域，實現(xiàn)了前期保稅備貨，是天竺綜合保稅區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)政策的先期探索嘗試，由"人等藥"轉變?yōu)?quot;藥等人"。
上藥科園貿易2009年作為首批進駐天竺綜保區(qū)的醫(yī)藥企業(yè)，與全球眾多優(yōu)秀的醫(yī)藥供應商合作，是北京天竺口岸最大的國有大型醫(yī)藥貿易型企業(yè)，多年來配合國家以及市、區(qū)政府開展了多項制度創(chuàng)新的先行先試，目前進口的罕見病藥品達到20余種。
公司秉承"服務為榮"的企業(yè)文化，服務產業(yè)發(fā)展、服務從業(yè)伙伴、服務社會民眾，積極服務罕見病患者。2021年上藥科園貿易積極參與天竺綜合保稅區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)的課題研究，2021年緊跟國家自由貿易港戰(zhàn)略，上藥科園貿易作為北京市首家醫(yī)藥貿易企業(yè)進入海南樂城醫(yī)療旅游先行區(qū)，為多家先行區(qū)內醫(yī)療機構進口代理多款臨床急需的罕見病藥品。不僅在海南樂城醫(yī)療旅游先行區(qū)，也積極落實京津冀協(xié)同發(fā)展，與天津市和河北省開展境外已上市境內未上市藥品的代理進口探索。
2022年，根據國家臨床急需藥品臨時進口政策受北京醫(yī)療機構委托臨時進口臨床急需的罕見病藥品一款罕見病藥品，惠及包括北京以及全國多地罕見病患者。
未來上藥科園貿易將與首都機場臨空經濟區(qū)管委會及具有罕見病診療能力的醫(yī)療機構緊密合作，踐行國有企業(yè)的社會責任，并堅信北京市罕見病藥品保障先行區(qū)政策將惠及更多的罕見病患者，踐行人民至上。
