蘇州2020年3月27日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日宣布，公司已向臺(tái)灣衛(wèi)生福利部食品藥物管理署（TFDA）提交胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準(zhǔn)靶向藥物avapritinib的上市申請(qǐng)，且該藥物已于2020年3月9日獲TFDA新藥優(yōu)先審查資格認(rèn)定。該藥物將用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的、不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。Avapritinib由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)，也是基石藥業(yè)第二款遞交上市申請(qǐng)的藥物。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“一年內(nèi)，基石藥業(yè)已先后遞交了兩個(gè)同類首創(chuàng)（first-in-class）精準(zhǔn)靶向藥物的上市申請(qǐng)，這不僅體現(xiàn)公司對(duì)于臨床迫切需求的關(guān)注和回應(yīng)，也顯示了公司正順利向商業(yè)化轉(zhuǎn)型。GIST是一種罕見的腫瘤，且目前大中華區(qū)已獲批的療法針對(duì)PDGFRA D842V突變均無療效。除臺(tái)灣外，今年上半年我們計(jì)劃針對(duì)同一適應(yīng)癥在中國大陸遞交avapritinib的新藥上市申請(qǐng)，以滿足更多患者之需。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“Avapritinib是一種強(qiáng)效、高選擇性的在研口服KIT和PDGFRA抑制劑。今年1月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，成為目前首個(gè)且唯一在美國上市的GIST精準(zhǔn)靶向藥物。目前向TFDA遞交的臨床數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中顯示出前所未有的顯著抗腫瘤活性，客觀緩解率（ORR）達(dá)84%, 且大多數(shù)不良反應(yīng)均為1級(jí)或2級(jí)，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到，61%的患者DOR>=6個(gè)月。”
GIST為發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)年齡為50-80歲。大約90%的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因的突變導(dǎo)致的細(xì)胞生長失調(diào)有關(guān)。由于GIST對(duì)化療和放療不敏感，目前晚期GIST的治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）。然而，攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的患者對(duì)現(xiàn)有大中華區(qū)已批準(zhǔn)的TKI藥物均不敏感，ORR為0%，中位無進(jìn)展生存期僅3至5個(gè)月，總生存期約15個(gè)月[1]。除了D842V之外，既往已批準(zhǔn)的GIST治療藥物對(duì)于其它罕見的PDGFRA外顯子18突變療效也并不理想。
基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化相關(guān)藥物的權(quán)利。
[1] Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P, Schoffski P, Van Glabbeke M, Debiec-Rychter M, et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-64. |
