蘇州2020年4月2日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616）的合作伙伴Blueprint Medicines于2020年4月1日公布了pralsetinib用于治療RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）主要研究數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)將用于支持其在2020年第二季度向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交新藥上市申請（NDA）。同時，Blueprint Medicine宣布已經(jīng)完成向美國FDA提交pralsetinib治療RET融合非小細胞肺癌（NSCLC）的新藥上市滾動申請（rolling NDA）。
基石藥業(yè)與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權(quán)，獲得了pralsetinib、avapritinib和fisogatinib三種藥物在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines保留在世界其它地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化這三種藥物的權(quán)利。
目前，基石藥業(yè)正在中國開展pralsetinib的I/II期注冊臨床試驗，其作為全球ARROW研究的一部分，用于治療RET 變異的NSCLC、MTC和其他晚期實體瘤。此前中國已經(jīng)完成對既往含鉑化療RET融合NSCLC試驗組患者的招募，預期將于2020年下半年在中國針對此適應癥提交新藥上市申請。同時，公司已啟動對既往未經(jīng)含鉑化療RET融合NSCLC患者試驗組的研究。
I/II期 ARROW研究中RET基因變異的甲狀腺癌隊列關(guān)鍵數(shù)據(jù)
此次發(fā)布的主要研究數(shù)據(jù)將支持Blueprint Medicines計劃于2020第二季度向美國FDA提交pralsetinib的新藥上市申請，用于既往接受過多激酶抑制劑治療的RET突變MTC患者。注冊終點包括根據(jù)1.1版實體瘤療效評估標準（RECIST 1.1）和獨立中心影像學評估確認的ORR和緩解持續(xù)時間（DOR）。
主要有效性數(shù)據(jù)來自經(jīng)獨立中心盲評，確認符合RECIST 1.1標準的可評估患者。所有患者都接受了每日（QD）400mg的推薦劑量。數(shù)據(jù)截止日期為2020年2月13日。
53例既往接受過卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治療的RET突變MTC患者中，ORR達到60% （95% CI: 46-74%），其中1例患者療效有待確認。幾乎所有患者（98%）都出現(xiàn)了腫瘤縮小。中位DOR尚未達到（95% CI：不可估），90%患者DOR達到18個月（95% CI: 77-100%）。
數(shù)據(jù)還顯示，pralsetinib對既往未接受過治療的患者臨床療效顯著，預示了pralsetinib在多線治療的潛力。在19例既往未接受過系統(tǒng)治療的RET突變MTC患者中，確認的ORR達74%（95% CI：49-91%），所有患者腫瘤均縮小。中位DOR尚未達到（95% CI：7 個月，不可預估）。至數(shù)據(jù)截止日，14例緩解患者中，12例患者獲得最長15個月持續(xù)緩解。
9例RET融合甲狀腺癌患者中，經(jīng)確認的ORR為89% (95% CI：52-100%)，所有患者均腫瘤縮小。中位DOR尚未達到（95% CI: 8個月，不可估）。至數(shù)據(jù)截止日，8例緩解患者中，7例患者獲得最長20個月持續(xù)緩解。
主要安全性數(shù)據(jù)與之前公布的結(jié)果一致。Pralsetinib在研究中顯示了良好耐受性，大部分與治療相關(guān)的不良事件（AEs）為1或2級。所有接受了QD 400mg推薦劑量的受試患者中（N=438），只有4%患者因與治療相關(guān)不良事件而終止治療。
Blueprint Medicines計劃在今年的學術(shù)會議上公布該研究全部數(shù)據(jù)。
已向美國FDA遞交pralsetinib治療RET融合NSCLC患者的新藥上市申請
Blueprint Medicines 已經(jīng)完成了向美國FDA遞交pralsetinib治療RET融合NSCLC的新藥上市滾動申請，并已提請美國FDA對該申請給與優(yōu)先審評。一旦獲得優(yōu)先審評資格，上市評審將在六個月內(nèi)完成。
