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維昇藥業(yè):TransCon人生長(zhǎng)激素在美國(guó)遞交生物制品上市申請(qǐng)

- TransCon人生長(zhǎng)激素歐洲上市許可將于2020年第三季度提交申請(qǐng)
維昇藥業(yè)
2020-06-30 15:56 7695
維昇藥業(yè),負(fù)責(zé) Ascendis藥業(yè)旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)和推廣。Ascendis藥業(yè)于2020年6月26日公布了其旗下TransCon人生長(zhǎng)激素產(chǎn)品在美國(guó)成功遞交針對(duì)于兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的生物制品上市申請(qǐng)。

上海2020年6月30日 /美通社/ -- 維昇藥業(yè)(VISEN Pharma),一家致力于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域,將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國(guó)的合資公司,負(fù)責(zé)Ascendis藥業(yè)旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)和推廣。Ascendis藥業(yè)于2020年6月26日公布了其旗下TransCon人生長(zhǎng)激素產(chǎn)品在美國(guó)成功遞交針對(duì)于兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的生物制品上市申請(qǐng),這是一款每周注射一次的長(zhǎng)效人生長(zhǎng)激素,擬用于治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥(PGHD)。

目前,在美國(guó)及歐洲尚無(wú)獲批的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素應(yīng)用于臨床[1]。TransCon人生長(zhǎng)激素已獲得美國(guó)和歐洲針對(duì)生長(zhǎng)激素缺乏癥的孤兒藥認(rèn)證。Ascendis藥業(yè)預(yù)計(jì)于今年第三季度向歐洲藥監(jiān)局(EMA)遞交TransCon人生長(zhǎng)激素的上市許可(MAA),同樣也是針對(duì)兒童生長(zhǎng)激素缺乏的適應(yīng)癥。除此之外,Ascendis期待于今年四季度在日本開(kāi)展TransCon人生長(zhǎng)激素針對(duì)兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的III期臨床試驗(yàn);中國(guó)III期臨床實(shí)驗(yàn)正在進(jìn)行中,由Ascendis戰(zhàn)略投資公司維昇藥業(yè)負(fù)責(zé)。

“TransCon人生長(zhǎng)激素利用‘暫時(shí)性連接’技術(shù),以可控方式釋放未經(jīng)修飾的人生長(zhǎng)激素,保持人生長(zhǎng)激素原有的藥理作用?!比A中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員羅小平教授指出,“在全球III期臨床試驗(yàn)中,以TransCon人生長(zhǎng)激素治療生長(zhǎng)激素缺乏的兒童每周一次給藥共52周后,年化生長(zhǎng)速率顯著優(yōu)于每日給藥制劑。這一結(jié)果為長(zhǎng)效制劑的進(jìn)一步優(yōu)化帶來(lái)了曙光。目前中國(guó)III期臨床正在進(jìn)行中,期待這一創(chuàng)新藥物給中國(guó)患者帶來(lái)新的選擇?!?nbsp;

TransCon人生長(zhǎng)激素是Ascendis第一款源于概念,最終成功完成多項(xiàng)III期臨床試驗(yàn),并且已經(jīng)正式遞交生物制品上市申請(qǐng)的產(chǎn)品。TransCon技術(shù)平臺(tái)的潛力也由此得到了充分證實(shí),能夠有效解決未被滿足的臨床醫(yī)療需求。此外,Ascendis旗下其他內(nèi)分泌疾病藥物(TransCon甲狀旁腺素和TransCon C型利鈉肽)的相關(guān)臨床研究也正在進(jìn)行中。

維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出,“我們非常高興看到TransCon人生長(zhǎng)激素在美國(guó)上市申請(qǐng)的最新進(jìn)展,也非常期待中國(guó)III期臨床試驗(yàn)研究的良好數(shù)據(jù)結(jié)果。維昇藥業(yè)將努力使TransCon人生長(zhǎng)激素早日進(jìn)入中國(guó),希望給中國(guó)罹患生長(zhǎng)激素缺乏癥的兒童帶來(lái)新的治療選擇。

關(guān)于TransConTM技術(shù)

TransCon是指“暫時(shí)連接”(Transient Conjugation)。TransCon技術(shù)平臺(tái)通過(guò)創(chuàng)新的技術(shù)開(kāi)發(fā)新的治療方案,以?xún)?yōu)化包括有效性、安全性和給藥頻率在內(nèi)的治療效果。

TransCon分子包括3個(gè)部分:未經(jīng)修飾的原型藥物,保護(hù)原型藥物的惰性載體分子和將兩者暫時(shí)連接起來(lái)的連接結(jié)構(gòu)。當(dāng)3部分結(jié)合后,載體分子可以使得原型藥物失活并且保護(hù)其不被人體清除。當(dāng)注射至人體內(nèi),在生理?xiàng)l件的pH和體溫下,有活性的、未經(jīng)修飾的原型藥物將以可控的方式釋放出來(lái)。由于原型藥物是未經(jīng)修飾的,因此可以保持其原有的作用機(jī)制。TransCon技術(shù)可以廣泛的應(yīng)用于多種治療領(lǐng)域的蛋白質(zhì)、多肽或小分子,可以全身或局部應(yīng)用。

關(guān)于兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥

兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥是一種腺垂體無(wú)法產(chǎn)生足夠生長(zhǎng)激素的嚴(yán)重罕見(jiàn)病。GHD兒童不僅表現(xiàn)為矮身材,還存在代謝異常、社會(huì)心理障礙、認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量下降。

數(shù)十年以來(lái),GHD兒童的常規(guī)治療方法是每日一次生長(zhǎng)激素皮下注射,用于改善身高和代謝異常。對(duì)于患者和其照護(hù)者而言,沉重的每日注射治療負(fù)擔(dān),導(dǎo)致依從性不佳和總體的治療效果下降。

[1] Lal RA, et al. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):601–607.

消息來(lái)源:維昇藥業(yè)
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