蘇州2021年1月28日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今天宣布，在由國際肺癌研究協(xié)會(huì)主辦的2020 年第21屆世界肺癌大會(huì)（WCLC）線上會(huì)議上，公司以口頭報(bào)告形式公布RET抑制劑普拉替尼（pralsetinib）在全球I/II期ARROW關(guān)鍵性研究中的中國患者的研究結(jié)果。結(jié)果顯示，普拉替尼在既往接受過鉑類化療的晚期RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）中國患者中，具有優(yōu)越和持久的臨床抗腫瘤活性且耐受性和安全性良好。
普拉替尼是一種強(qiáng)效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)。基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨(dú)家合作和許可協(xié)議，獲得普拉替尼在大中華地區(qū)，包括中國大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
ARROW研究（ClinicalTrials.gov identifier: NCT03037385) 是一項(xiàng)全球性I/II期臨床研究，旨在評(píng)估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。ARROW研究的數(shù)據(jù)顯示，普拉替尼在多種晚期RET變異實(shí)體腫瘤（包括RET融合陽性NSCLC）中具有廣泛和持久的抗腫瘤活性。本次報(bào)告的結(jié)果顯示，對(duì)于ARROW研究中既往接受過鉑類化療的RET融合陽性NSCLC中國患者，普拉替尼(400mg每日一次)的療效和安全性與此前報(bào)道的全球患者的數(shù)據(jù)一致。這也是首次在學(xué)術(shù)會(huì)議上公布普拉替尼用于治療既往接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC中國患者的數(shù)據(jù)。
截至數(shù)據(jù)截止日期（2020年5月22日），共有來自10個(gè)中國研究中心的37例晚期RET融合陽性NSCLC患者納入了全球ARROW研究，并接受起始劑量為400 mg（每日一次）的普拉替尼治療。所有患者都接受了至少一種鉑類化療方案，約一半(49%)的患者曾接受過>=3種系統(tǒng)治療方案，32%的患者接受了>=3種化療方案。腫瘤緩解通過盲態(tài)獨(dú)立中心評(píng)審（BICR）采用《實(shí)體腫瘤反應(yīng)評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)》（RECIST）1.1版進(jìn)行評(píng)估。
有效性：普拉替尼對(duì)含鉑化療后的RET融合陽性NSCLC表現(xiàn)出強(qiáng)大的臨床活性
安全性：普拉替尼耐受性良好，安全性可控
ARROW研究主要研究者、廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“肺癌精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，RET靶點(diǎn)的研發(fā)是一個(gè)巨大的突破。普拉替尼在中國NSCLC患者中的研究結(jié)果令我們對(duì)其在國內(nèi)的上市及其對(duì)患者帶來的獲益充滿期待。此外，普拉替尼目前在國內(nèi)在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC、RET突變甲狀腺髓樣癌和其它RET融合實(shí)體瘤患者中開展更為廣泛的研究。我們期待未來該藥物能為更多的患者帶來新的治療選擇?！?/p>
本次報(bào)告的主講人、廣東省人民醫(yī)院周清教授表示：“在中國，肺癌是發(fā)病率排名第一的惡性腫瘤。目前，國內(nèi)尚無選擇性RET抑制劑獲批上市。此項(xiàng)研究首次證實(shí)了普拉替尼在先前接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC中國患者中的療效和安全性。普拉替尼有望解決中國在該領(lǐng)域未被滿足的臨床需求，并有望成為國內(nèi)首個(gè)獲批的該類藥物。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“此次公布的普拉替尼在中國患者的研究數(shù)據(jù)令人鼓舞，在經(jīng)過多線治療的RET融合陽性NSCLC患者中，確認(rèn)的ORR達(dá)到56%，DCR達(dá)到97%，且療效持久，安全可控。國家藥監(jiān)局已于2020年9月受理了普拉替尼的新藥上市申請(qǐng)并納入優(yōu)先評(píng)審。另外，我們計(jì)劃在今年公布普拉替尼兩項(xiàng)中國患者的一線研究的重磅結(jié)果，分別為未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC和RET突變的甲狀腺髓樣癌。如果結(jié)果符合預(yù)期，我們會(huì)向國家藥品監(jiān)督管理局遞交新藥上市申請(qǐng)。我們期待普拉替尼能夠早日惠及中國患者。”
關(guān)于普拉替尼（Pralsetinib）
普拉替尼是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，商品名為GAVRETO?。美國FDA已批準(zhǔn)該款藥物分別用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法檢測(cè)證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌的成年患者、需要系統(tǒng)治療的12歲及以上晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和兒童患者，以及需要系統(tǒng)治療且放射性碘（如適用）難治的12歲及以上晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和兒童患者。
普拉替尼未在美國獲批用于其他適應(yīng)癥，并且，無論是在中國，或者其它地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)，均未對(duì)普拉替尼的任何適應(yīng)癥做出批準(zhǔn)決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
Blueprint Medicines和羅氏正在全球（不包括大中華地區(qū)）共同開發(fā)普拉替尼，用于治療RET突變的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實(shí)體瘤患者。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請(qǐng)，用于治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認(rèn)定，用于治療鉑類化療后進(jìn)展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEx: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線，其中6款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段。基石藥業(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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商標(biāo)
Blueprint Medicines, GAVRETO及其相關(guān)商標(biāo)為Blueprint Medicines Corporation所有。
