天境生物宣布來佐利單抗中國3期注冊(cè)臨床試驗(yàn)完成首例患者給藥

美國蓋瑟斯堡和中國上海2023年4月24日 /美通社/ -- 天境生物（"公司"）（納斯達(dá)克股票代碼：IMAB）是一家從臨床階段正邁向商業(yè)化的生物藥公司，致力于創(chuàng)新生物藥的靶點(diǎn)生物學(xué)研究、抗體工藝及中美臨床開發(fā)和產(chǎn)品商業(yè)化，為全球范圍內(nèi)需求迫切的癌癥治療領(lǐng)域，提供新型有效的治療手段。公司今天宣布，創(chuàng)新CD47抗體來佐利單抗與阿扎胞苷聯(lián)用治療HR-MDS（較高危骨髓增生異常綜合征）的中國3期注冊(cè)臨床試驗(yàn)（NCT05709093）已完成首例患者給藥。

該3期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、對(duì)照、開放標(biāo)簽、多中心研究，旨在評(píng)估來佐利單抗聯(lián)合阿扎胞苷一線治療HR-MDS 患者的療效和安全性，對(duì)照組為阿扎胞苷單藥治療。這也是首項(xiàng)獲中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)啟動(dòng)的CD47抗體在MDS適應(yīng)癥的3期關(guān)鍵注冊(cè)臨床研究。

天境生物總裁、代理首席執(zhí)行官朱秀軒博士表示："眾所周知，MDS的治療手段十分有限，臨床上仍存在巨大的未滿足需求。我們對(duì)于率先將CD47這一創(chuàng)新療法推進(jìn)至MDS的3期注冊(cè)臨床感到非常振奮，這是天境創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化的又一重要例證。我們期盼能夠早日為中國MDS患者提供更創(chuàng)新、安全、有效的治療選擇，切實(shí)改變患者生活。"

MDS是一種血液系統(tǒng)惡性腫瘤，特點(diǎn)是髓系細(xì)胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細(xì)胞減少，高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血?。ˋML）轉(zhuǎn)化。MDS常發(fā)于老年患者，其發(fā)病率隨著年齡的增長而上升，在70歲及以上人群中尤為明顯。

目前，治療HR-MDS的主要標(biāo)準(zhǔn)療法包括去甲基化藥物（HMA）和異基因造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT），但干細(xì)胞移植的應(yīng)用受限于移植相關(guān)的并發(fā)癥。在過去的15年里，阿扎胞苷和地西他濱等去甲基化藥物一直是國內(nèi)HR-MDS主要的治療藥物。許多患者接受HMA治療后仍會(huì)進(jìn)展為白血病，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量乃至危及生命。

關(guān)于CD47和來佐利單抗

CD47是一種廣泛表達(dá)于多種癌細(xì)胞表面的糖蛋白，通過與腫瘤吞噬細(xì)胞表面SIRPα連接釋放"不要吃我"信號(hào)，阻止巨噬細(xì)胞吞噬作用。CD47抗體因可以阻斷此信號(hào)，使巨噬細(xì)胞攻擊腫瘤細(xì)胞，故成為目前最有開發(fā)前景的腫瘤免疫靶點(diǎn)之一。但CD47抗體在攻擊腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，會(huì)與正常紅細(xì)胞結(jié)合從而引起血液學(xué)副作用，如嚴(yán)重貧血，這使得CD47抗體作為癌癥治療手段的研發(fā)和臨床應(yīng)用受到阻礙。天境生物的科學(xué)家突破性地發(fā)現(xiàn)了一款獨(dú)特的CD47抗體來佐利單抗，其能有效地靶向腫瘤細(xì)胞，同時(shí)將對(duì)紅細(xì)胞產(chǎn)生的不良影響降至最低，從而可避免嚴(yán)重貧血。

目前，來佐利單抗與化療或免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)合治療血液腫瘤（包括急性髓系白血病/骨髓增生異常綜合征）和實(shí)體瘤的多項(xiàng)臨床研究正在中美兩地開展。

關(guān)于骨髓增生異常綜合征

骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種血液系統(tǒng)惡性腫瘤，特點(diǎn)是髓系細(xì)胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細(xì)胞減少，高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血?。ˋML）轉(zhuǎn)化。美國和歐洲的 MDS 發(fā)病率約為(4-5)/10萬；然而，在70至79歲的人群中，發(fā)病率上升至26.9/10萬；在80歲及以上的人群中進(jìn)一步上升至55.4/10萬。亞洲人群中的 MDS 發(fā)病率呈現(xiàn)年輕化趨勢。

MDS的治療方法在很大程度上取決于個(gè)體疾病的風(fēng)險(xiǎn)分層，最常用的是修訂后的國際預(yù)后評(píng)分系統(tǒng) (IPSS-R)，該系統(tǒng)考慮了外周血細(xì)胞減少和骨髓原始細(xì)胞百分比以及細(xì)胞遺傳學(xué)特征。 IPSS-R 根據(jù)中位生存期和AML轉(zhuǎn)化的風(fēng)險(xiǎn)將MDS 分為 5 個(gè)風(fēng)險(xiǎn)類別（極低、低、中等、高、極高）。

關(guān)于天境生物

天境生物（納斯達(dá)克股票代碼：IMAB）是一家充滿活力的國際生物科技公司，聚焦腫瘤免疫和自體免疫領(lǐng)域創(chuàng)新或高度差異化生物藥的研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化。公司以"持續(xù)開發(fā)創(chuàng)新生物藥，真正改變患者生活"為使命，在"快速產(chǎn)品上市"和"快速概念驗(yàn)證"的雙輪策略驅(qū)動(dòng)下，通過自主研發(fā)、全球授權(quán)合作和商業(yè)化合作等多元化模式，迅速建立起擁有超過10個(gè)創(chuàng)新藥研發(fā)管線。公司在上海（總部）、北京、杭州、麗水、香港均設(shè)有辦公室，并在美國馬里蘭州和加州圣迭戈設(shè)有研發(fā)中心并形成美國研發(fā)總部。更多信息請(qǐng)?jiān)L問http://ir.i-mabbiopharma.com并關(guān)注天境生物領(lǐng)英、推特及微信官方賬號(hào)。

天境生物前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)來佐利單抗的臨床試驗(yàn)結(jié)果，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)對(duì)患者產(chǎn)生的潛在影響，天境生物有關(guān)來佐利單抗進(jìn)展及預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政里程碑及商業(yè)化。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括但不限于以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：天境生物證明其候選藥物安全性和療效的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或新藥上市審批；相關(guān)監(jiān)管機(jī)構(gòu)就天境生物候選藥物的監(jiān)管審批作出決定的內(nèi)容和時(shí)間；天境生物的候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；天境生物對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；天境生物依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；天境生物有限的運(yùn)營歷史和獲得進(jìn)一步的運(yùn)營資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠病毒對(duì)公司臨床開發(fā)、商業(yè)以及其他業(yè)務(wù)運(yùn)營帶來的影響；以及天境生物在最近年度報(bào)告20-F表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及天境生物向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。所有前瞻性聲明基于天境生物目前掌握的信息，除非法律另有要求，天境生物沒有因新信息、日后事件或其他原因而公開更新或修訂任何前瞻性聲明的義務(wù)。

天境生物聯(lián)系人