信念醫(yī)藥攜手武田中國深化本土合作 開拓血友病治療領(lǐng)域新格局
上海2025年4月10日 /美通社/ -- 信念醫(yī)藥集團(tuán)（以下簡稱信念醫(yī)藥）與武田中國今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名稱：波哌達(dá)可基注射液）已正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療。作為中國首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物[1]，信玖凝®由信念醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)，武田中國負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化進(jìn)程。雙方將整合各自資源優(yōu)勢，加速為患者提供突破性的基因療法，共同開拓血友病B治療領(lǐng)域新格局。
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯博士表示："信念醫(yī)藥始終致力于前沿基因治療領(lǐng)域的研發(fā)和創(chuàng)新，以患者需求為核心，突破技術(shù)壁壘，致力于填補(bǔ)未被滿足的臨床需求。此次獲批是信念醫(yī)藥發(fā)展歷程中的重要里程碑，作為中國自主研發(fā)的首款血友病B基因治療藥物[1]，信玖凝®將為血友病B患者提供一種全新的治療方案，有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾，回歸自由人生。通過與武田中國的商業(yè)化合作，雙方將共同加速推動(dòng)這一創(chuàng)新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫(yī)藥將努力推進(jìn)該項(xiàng)研究成果的海外商業(yè)化進(jìn)程，期望能夠惠及更多血友病B患者。"
武田制藥全球高級(jí)副總裁、武田中國總裁單國洪表示："武田很榮幸能夠與信念醫(yī)藥共同推動(dòng)本土研發(fā)的首款血友病B基因治療藥物[1]實(shí)現(xiàn)高效商業(yè)轉(zhuǎn)化，讓患者切實(shí)受益于創(chuàng)新成果。信玖凝®的獲批，將進(jìn)一步豐富武田中國在罕見病領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局和產(chǎn)品矩陣。未來，我們將持續(xù)深化與本土創(chuàng)新企業(yè)的戰(zhàn)略合作，加速推動(dòng)更多突破性療法的研發(fā)與商業(yè)化成果， 讓中國創(chuàng)新惠及更多患者，為提升中國罕見疾病事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展做出貢獻(xiàn)。"
血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起[2]。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復(fù)合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 進(jìn)行替代治療[3],[4]?；颊叱掷m(xù)頻繁出血易導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴(yán)重，致殘率居高不下[5]。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風(fēng)險(xiǎn)[3],[4]，高昂的治療費(fèi)用也讓患者家庭長期背負(fù)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
信玖凝®采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，進(jìn)而利用宿主細(xì)胞基因轉(zhuǎn)錄系統(tǒng)持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。
信玖凝®注冊臨床研究的牽頭研究者，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）張磊教授表示："血友病的傳統(tǒng)療法需要頻繁進(jìn)行靜脈注射，且因子水平會(huì)隨著外源性凝血因子的半衰期而波動(dòng)，部分患者還會(huì)面臨產(chǎn)生抑制物的風(fēng)險(xiǎn)，導(dǎo)致治療效果下降，這些痛點(diǎn)長期困擾著患者和臨床醫(yī)生?；蛑委熕幬锏墨@批為血友病患者帶來了革命性的希望?；颊咄ㄟ^接受單次給藥，在降低出血風(fēng)險(xiǎn)和關(guān)節(jié)損傷風(fēng)險(xiǎn)的基礎(chǔ)上，有望告別終身頻繁靜脈注射的困境，使血友病的治療目標(biāo)進(jìn)一步提升。我們相信，隨著藥物研發(fā)的不斷突破和臨床經(jīng)驗(yàn)的積累，血友病的治療將邁向一個(gè)全新的時(shí)代，為患者帶來更高質(zhì)量的生活。"
信玖凝®于2019年開始研究者發(fā)起的研究（IIT）。2022年，IIT研究成果先后發(fā)表于國際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》[5],[6]，研究納入的10例中重度血友病B成年患者，在接受基因治療后中位隨訪58周，F(xiàn)IX活性達(dá)到平均36.9 IU/dL（基于actin FSL aPTT試劑的一期法）。隨訪過程無嚴(yán)重不良事件（SAE），無3-4級(jí)不良事件 [5]。3年以上長期隨訪結(jié)果在2024國際血栓與止血學(xué)會(huì)（ISTH）大會(huì)上以口頭報(bào)告形式展示，與2022年文章發(fā)表時(shí)相比，患者FIX活性在各隨訪節(jié)點(diǎn)保持穩(wěn)定，且未觀察到藥物相關(guān)嚴(yán)重不良事件、血栓事件及抑制物產(chǎn)生[8]。
2021年8月，信玖凝®獲批在國內(nèi)開展注冊臨床研究，2022年8月被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入"突破性治療品種"名單[7]，同月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認(rèn)定（ODD）；2024年獲得FDA兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD）以及歐洲藥品管理局（EMA）先進(jìn)治療藥物分類認(rèn)證（ATMP）。
2024年12月，信念醫(yī)藥在第66屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)正式發(fā)布Ⅲ期臨床研究結(jié)果。結(jié)果顯示，接受基因治療后隨訪52周時(shí)，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均FⅨ活性達(dá)到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT試劑的一期法），外源性FⅨ藥物的平均輸注次數(shù)從治療前的58.2次/年降至治療后的2.9次/年。26名受試者中的21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均無嚴(yán)重不良事件發(fā)生[8]。該研究中所有患者仍在持續(xù)隨訪過程中。
[1] 截止至2025年4月。https://www.nmpa.gov.cn/yaopin/index.html |
[2] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)血栓與止血學(xué)組,中國血友病協(xié)作組.血友病治療中國指南(2020年版).中華血液學(xué)雜志.2020;41(4):265-271 |
[3] Mortensen GL,et al. Haemophilia. 2018;862–872 |
[4] Srivastava A, et al. Haemophilia. 2020;001–158.P95 |
[5] Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513 |
[6] Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624 |
[7] 國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c |
[8] Feng X，et al. 2024 ASH. Poster 3582 |
關(guān)于信念醫(yī)藥
信念醫(yī)藥集團(tuán)（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。公司致力于通過安全高效的病毒載體技術(shù)為嚴(yán)重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。公司研發(fā)了數(shù)百種載體關(guān)鍵技術(shù)，包括HEK293細(xì)胞懸浮無血清培養(yǎng)工藝和全層析規(guī)模化純化工藝，并建立了基因治療藥物商業(yè)化生產(chǎn)平臺(tái)。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉(zhuǎn)基因表達(dá)盒設(shè)計(jì)、先進(jìn)的臨床級(jí)載體制造工藝等領(lǐng)域進(jìn)行了全面布局。同時(shí)還建立了豐富的研發(fā)管線，治療領(lǐng)域覆蓋血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥、帕金森病、骨關(guān)節(jié)炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個(gè)產(chǎn)品管線已經(jīng)進(jìn)入臨床研究階段或IND申報(bào)階段，其針對(duì)血友病B的基因療法的新藥已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。
更多信息，敬請?jiān)L問：www.beliefbiomed.com。
關(guān)于武田
武田制藥以"為人類創(chuàng)造健康生活，為世界締造美好未來"為使命。我們專注于消化和炎癥性疾病、罕見病、血液制品、腫瘤、神經(jīng)科學(xué)及疫苗等關(guān)鍵治療領(lǐng)域，著力研發(fā)并為患者帶來突破性的創(chuàng)新療法。我們的目標(biāo)是攜手合作伙伴，打造動(dòng)態(tài)化和多樣化的產(chǎn)品管線，不斷改善患者體驗(yàn)，并拓展對(duì)前沿性治療方案的探索。
武田制藥總部位于日本，作為一家以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球化生物制藥公司，我們始終致力于兌現(xiàn)對(duì)患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個(gè)國家和地區(qū)的員工肩負(fù)著相同的使命，始終踐行兩個(gè)多世紀(jì)以來形成的價(jià)值觀。
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