2023年5月22日，美國東部時間上午10：30
瑞士楚格和波士頓2023年5月23日 /美通社/ -- Oculis 公司（納斯達克：OCS）（"Oculis"），一家致力于改善視力和保護眼睛的國際生物制藥公司，今天宣布OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的三期臨床試驗DIAMOND第1階段取得積極頂線結(jié)果。DME是導(dǎo)致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因，影響了全球約3700萬人，由于缺乏方便的治療方案，大量患者未得到治療。
OCS-01三期臨床第1階段積極頂線結(jié)果意味著DME治療模式可能面臨改變
DIAMOND是一項雙盲、隨機、多中心、分兩個階段進行的三期臨床試驗，旨在評估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第一階段的主要目的是選擇最佳的給藥方案。第一階段在美國和歐洲的39個臨床中心進行，148名患者按2：1隨機接受OCS-01（=100）或安慰劑（=48），先是每天滴眼6次為期6周的荷載期，隨后進入每天滴眼3次為期6周的維持期。
第1階段達到了主要療效終點，從基線到第6周，治療組與安慰劑組相比，運用"早期治療糖尿病視網(wǎng)膜病變研究"圖表（BCVA ETDRS）的平均BCVA評分有統(tǒng)計學(xué)上的顯著改善（OCS-01：7.2個字母，安慰劑： 3.1個字母，p=0.007），顯示治療組視力增加顯著。持續(xù)到第12周的療效同樣具有統(tǒng)計學(xué)意義（OCS-01： 7.6個字母，安慰劑：3.7個字母，p= 0.016）。此外，在第6周，OCS-01組中BCVA改善達到≥15個字母的患者比例更高（OCS-01： 25.3%，安慰劑： 9.8%，p=0.015），并持續(xù)到第12周（OCS-01： 27.4%，安慰劑：7.5%，p=0.009）。
在這項為期3個月的試驗中，OCS-01達到了全部兩個臨床療效終點（BCVA評分改善，和獲得3行視力提升的患者比例）。藥物批準將要求這些指標在為期12個月的治療中可以實現(xiàn)。
在OCS-01治療組中，視網(wǎng)膜中心凹厚度（CST）在第6周時有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著下降（OCS-01： -63.6µm，安慰劑： +5.5µm，p<0.0001）。視網(wǎng)膜厚度的下降持續(xù)到第12周（-61.6µm 對 - 16µm，p=0.004）。
OCS-01耐受性良好，未觀察到預(yù)料之外的不良事件。
OCS-01開發(fā)項目將按計劃繼續(xù)進入第2階段，包括兩項全球試驗，每個試驗招募約350-450名患者。Oculis預(yù)計將在今年下半年開始DIAMOND試驗的第2階段。
Oculis的首席執(zhí)行官，醫(yī)學(xué)博士，Riad Sherif說："我很高興，非常受鼓舞，在這個試驗的第一階段，OCS-01以顯著的方式達到了主要和次要終點。在OCS-01之前，從來沒有滴眼液治療DME的積極結(jié)果?，F(xiàn)在，OCS-01已經(jīng)在兩項不同的研究中得到驗證，具有一致和重復(fù)的積極結(jié)果。我們?nèi)?/i>將專注于高度優(yōu)先地推進三期臨床DIAMOND試驗的第2階段。這一重要的里程碑有可能讓我們離首次應(yīng)用滴眼液治療DME這種嚴重和致盲的疾病更近一步。"
內(nèi)華達州里諾Sierra Eye Associates臨床研究主任，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗主要研究者Arshad M. Khanani評論道："作為三期臨床DIAMOND試驗的主要研究者，看到第1階段試驗的積極結(jié)果令人非常興奮。DME患者在開始使用OCS-01滴眼液治療6周后，BCVA改善7.2個字母，CST減少63.6µm，這對治療醫(yī)生和患者具有臨床意義。OCS-01作為一種已顯示出這些積極結(jié)果的非侵入性治療方法，如果獲得批準，有可能使大量DME患者受益。我期待著將患者納入這個試驗的第2階段。"
南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院眼科臨床教授，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗主要研究者David S.Boyer教授說：："DME與滲透性增加和炎癥都相關(guān)。目前抗VEGF作為有效的抗?jié)B透性藥物，但對炎癥無影響。因此，相當大比例的患者單獨使用抗VEGF治療效果不佳。如果獲得批準，OCS-01有潛力補充目前的治療，和用于治療頑固性患者。此外，由于它是一種外用藥物，如果獲得批準，它也有潛力成為DME的一線治療藥物。簡而言之，我相信OCS-01在DME中的影響可能使其成為真正的游戲規(guī)則改變者。"
关于OCS-01滴眼液及Optireach®技术
利用Oculis公司的Optireach®专利技术，OCS-01是一种新型的高浓度（15 mg/ml）地塞米松局部制剂。它通过滴眼液到达视网膜，是DME治疗新的给药途径，与目前治疗方法不同，目前的治疗都需要使用更有侵入性的方法，如眼部植入物或玻璃体内注射将药物输送到视网膜。Optireach®增溶配方技术，通过提高亲脂性药物的溶解度，增加药物在眼表的停留时间，使药物通过眼表到达眼后段，从而解决了传统滴眼液的局限性。
关于糖尿病黄斑水肿（DME）
DME是导致糖尿病患者视力丧失和失明的主要原因。目前据估计，它将影响全球约3700万人，随着糖尿病的增加，其患病率预计到2040年将增加到5300万人1,2. DME是糖尿病视网膜病变的一种不可逆的进行性并发症，与持续的高血糖水平损害黄斑中的神经和血管有关，黄斑是视网膜负责清晰视力的区域。视网膜内的血管膨胀，进而渗漏，导致视网膜内的液体积聚（水肿），从而发生DME。对于DME患者，仍然迫切需要更安全、更有效、更持久、负担更少的治疗方法。
关于Oculis
Oculis（Nasdaq： OCS）是一家致力于改善视力和保护眼睛的国际生物制药公司。Oculis的高度差异化管线由多个在开发的创新候选药物组成，应对未满足的眼科临床需求。它包括，OCS-01滴眼液，处于三期临床阶段用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）和眼部手术后炎症和疼痛的外用候选药物；OCS-02滴眼液，处于临床二期用于治疗干眼病（DED）和葡萄膜炎的外用生物候选药物；以及OCS-05，用于治疗急性视神经炎（AON）和其他神经眼科疾病，如青光眼、糖尿病视网膜病变、地理萎缩和神经营养性角膜炎，改变疾病进程的候选药物。OCS-05首个用于患者的概念验证试验目前正在法国进行。Oculis的总部设在瑞士，业务遍及欧洲、美国和中国，致力于为世界各地的患者提供改变生活的治疗方法，由经验丰富的管理团队领导，并得到领先的国际医疗投资者的支持。
详情请浏览：www.oculis.com
1）Yau 等. 糖尿病视网膜病变的全球患病率和主要危险因素，Diabetes Care 2012 Mar; 35(3): 556-564.
2）国际糖尿病联合会-diabetesatlas.org 估计，全球糖尿病患者2021 年5.37亿, 到 2045 年达到 7.83亿
关于前瞻性声明的警示性声明
本新闻稿包含了前瞻性的声明和信息。例如，关于OCS-01潜在益处的声明，包括患者影响和市场机会；DIAMOND试验第2阶段的预期；OCS-01成为DME第一个局部和非侵入性治疗的潜力；OCS-01补充抗VEGF治疗的潜力；预期未来的里程碑和催化剂；Oculis临床和临床前研究的启动、时间、进展和结果；Oculis的研发项目、注册和商业战略、未来发展计划和管理；Oculis推进候选产品并成功完成临床试验的能力；注册申请和批准的时间或可能性是前瞻性的。所有前瞻性陈述都是基于估计和假设，虽然Oculis及其管理层认为这是合理的，但本身是不确定的，本身受到风险、可变性和意外事件的影响，其中许多是Oculis无法控制的。这些前瞻性陈述仅供说明目的，无意也不能被投资者作为对事实或可能性的担保、保证、预测或最终陈述。实际的事件和情况很难或不可能预测到，并将不同于假设。本文所提供的临床资料是初步的，随着分析的正在进行，可能会发生变化。这些结果可能不会在随后的患者和临床试验中重现。所有的前瞻性陈述都受到风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们的预期和/或这些前瞻性陈述所表达或暗示的结果有重大差异。前瞻性声明受到许多条件的影响，其中许多条件是Oculis无法控制的，包括Oculis提交给美国证券交易委员会（"SEC"）材料的风险因素部分中提到的。这些文件的副本可以在SEC的网站www.sec.gov上找到。除法律要求外，Oculis没有义务在本声明发布日期之后更新这些声明以进行修改或更改。
