百濟神州宣布百悅澤?獲FDA加速批準用于治療復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤

百悅澤^®是首個且唯一一款獲批五項腫瘤適應癥，也是首個且唯一獲批用于濾泡性淋巴瘤的BTK抑制劑

此次批準基于ROSEWOOD試驗獲得的積極結果，該研究顯示相比奧妥珠單抗單藥治療，百悅澤^®與奧妥珠單抗聯(lián)合治療取得更高的總緩解率

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年3月8日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤創(chuàng)新公司，今日宣布百悅澤^®（澤布替尼）獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予加速批準，用于聯(lián)合抗CD20單克隆抗體奧妥珠單抗，治療既往經過至少二線系統(tǒng)治療的復發(fā)或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。該項適應癥的加速批準是基于總緩解率和持續(xù)緩解時間，此次批準也標志著百悅澤^®在美國獲批第五項B細胞惡性腫瘤適應癥。

百濟神州血液學首席醫(yī)學官Mehrdad Mobasher醫(yī)學博士及公共衛(wèi)生碩士表示：“百悅澤^®的加速批準具有重大意義，為初始治療無效或復發(fā)的美國濾泡性淋巴瘤患者提供了首個也是唯一一款BTK抑制劑的治療方案。百悅澤^®是迄今為止唯一一款在此類惡性腫瘤中展示有效性的BTK抑制劑，其已獲批五項腫瘤適應癥，在全球同類藥物中適應癥覆蓋最為廣泛。這充分展現了百悅澤^®差異化的臨床特征，以及我們堅定不移將這項重要治療選擇帶給全球患者的決心?！?/p>

此次百悅澤^®獲得FDA加速批準用于治療R/R FL是基于ROSEWOOD試驗（NCT03332017）中經獨立審查委員會（IRC）評估的總緩解率（ORR）結果。該適應癥后續(xù)的完全批準將取決于確證性試驗MAHOGANY（NCT05100862）中對臨床獲益的驗證和描述。此前FDA已授予百悅澤^®用于治療R/R FL的快速通道資格、“孤兒藥”資格認定。

ROSEWOOD試驗是一項全球性、隨機、開放性2期研究，旨在比較百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗和奧妥珠單抗單藥治療，在217例既往接受過至少二線系統(tǒng)治療的R/R FL患者中的治療效果。在該研究中，經IRC評估，百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗組的ORR達到69%，而奧妥珠單抗單藥組的ORR為46%（P=0.0012），中位隨訪時間約為 20 個月。百悅澤^®聯(lián)合治療組取得了持久緩解，18 個月緩解持續(xù)時間（DOR）無事件率為69%。ⁱ

百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗耐受性良好，其安全性結果與既往研究中對該兩種藥物的觀察結果一致。ⁱ 在接受百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗治療的患者中嚴重的不良事件發(fā)生率為35%。有17%的患者由于不良事件而終止百悅澤^®治療。

德克薩斯大學MD安德森癌癥中心癌癥醫(yī)學部門負責人兼淋巴瘤/骨髓瘤科主任Christopher Flowers醫(yī)學博士表示：“罹患濾泡性淋巴瘤的患者時常經歷疾病復發(fā)，或治療無緩解，他們在病程中需要更多的治療選擇。而ROSEWOOD試驗結果顯示，使用澤布替尼聯(lián)合奧妥珠單抗治療復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤患者具有顯著的臨床優(yōu)勢。”

國際濾泡性淋巴瘤基金會表示：“罹患濾泡性淋巴瘤通常會對患者的生活帶來巨大影響，且目前在治療上極具挑戰(zhàn)，尤其是那些既往接受過治療但病情仍在進展或經歷復發(fā)的患者。然而，臨床證明有效且耐受性良好的新治療方案的出現，例如使用澤布替尼等新一代BTK抑制劑與現有療法的結合，為晚期濾泡性淋巴瘤患者帶來了希望?！?/p>

除了R/R FL以外，百悅澤^®在美國已獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥成人患者；既往接受過至少一種治療的套細胞淋巴瘤患者；既往接受過至少一種含CD20抗體治療方案的R/R邊緣區(qū)淋巴瘤患者；以及慢性淋巴細胞白血?。–LL）或小淋巴細胞淋巴瘤患者。百悅澤^®也是首個且唯一在全球3期ALPINE試驗中頭對頭對比伊布替尼，在R/R CLL中顯示出無進展生存期（PFS）優(yōu)效性的BTK抑制劑。近期發(fā)布的更長隨訪期數據顯示，百悅澤^®對比伊布替尼持續(xù)展示了PFS獲益的優(yōu)勢。在多個主要亞組中均觀察到了持續(xù)的PFS獲益，包括高風險的伴有17p缺失或TP53突變的患者人群。

百悅澤^®已在全球70個市場獲批多項適應癥，包括美國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、中國、韓國和瑞士等，并正在全球開發(fā)更多適應癥。截至目前，百悅澤^®全球臨床開發(fā)項目已在29個國家和地區(qū)入組超過5,000例受試者。

關于濾泡性淋巴瘤

濾泡性淋巴瘤（FL）是第二常見非霍奇金淋巴瘤（NHL）類型，占所有NHL病例的22%。ⁱⁱ 在美國，每年有大約15,000例患者確診。ⁱⁱⁱ雖然FL仍無法治愈，但患有該疾病的患者可以長期存活。五年生存率約為90%，約一半被診斷為FL的患者可存活近20年。^iv

關于百悅澤^®（澤布替尼，英文商品名BRUKINSA^®）

百悅澤^®是一款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特征，百悅澤^®已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于百濟神州為全球患者提供百悅澤^®治療的能力和承諾；百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗治療R/R FL患者的臨床獲益；百濟神州推進百悅澤^®（尤其是用于治療R/R FL）未來臨床開發(fā)、注冊申報和商業(yè)化；以及百濟神州在“關于百濟神州”標題下提及的計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)、商業(yè)化及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近年度報告10-K表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。

參考文獻