中國(guó)南京、上海和加州圣荷西2024年3月28日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布公司自主研發(fā)的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（伊基奧侖賽注射液，研發(fā)代號(hào)CT103A）新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)獲中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，擬擴(kuò)大適應(yīng)癥用于治療既往經(jīng)過1-2線治療且來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。
伊基奧侖賽注射液（商品名：福可蘇®）于2023年6月30在中國(guó)上市，獲批適應(yīng)癥為既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。末線治療適應(yīng)癥的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)評(píng)估伊基奧侖賽注射液治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的中國(guó)多中心I/II期注冊(cè)臨床試驗(yàn)（CTR20192510, NCT05066646），F(xiàn)UMANBA-1的臨床研究數(shù)據(jù)。根據(jù)在2023年國(guó)際骨髓瘤學(xué)會(huì)（IMS）年會(huì)上公布的本研究最新長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)，截至2022年12月31日，103例療效可評(píng)估受試者中，總體緩解率（ORR）為96.1%，嚴(yán)格意義的完全緩解/完全緩解（sCR/CR）率為77.7%；91例既往無CAR-T治療史的受試者中，ORR達(dá)98.9%，sCR/CR率達(dá)到 82.4%，12個(gè)月無進(jìn)展生存（PFS）率為85.5%；94.2% (97/103) 受試者達(dá)到MRD陰性，所有CR/sCR受試者均達(dá)到MRD陰性。接受治療的105例受試者中，僅一例受試者發(fā)生≥3級(jí)CRS，無≥3級(jí)ICANS。藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)顯示，伊基奧侖賽注射液回輸后能在體內(nèi)長(zhǎng)期存續(xù)，24個(gè)月時(shí)仍有40%的受試者能檢測(cè)到基因拷貝數(shù)。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM）
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是最常見的血液系統(tǒng)腫瘤之一，是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病。對(duì)于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療包括多種藥物組合的誘導(dǎo)治療、鞏固治療和維持治療，以及自體造血干細(xì)胞移植(ASCT)等。對(duì)于大多數(shù)的患者，疾病緩解后也會(huì)不可避免地進(jìn)入復(fù)發(fā)、難治的治療困局。
根據(jù)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》刊登的相關(guān)研究結(jié)果顯示：與標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比，在既往接受過2-4線治療的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，接受CAR-T治療的患者無進(jìn)展生存期顯著延長(zhǎng)，臨床應(yīng)答率明顯提高[1]。在既往接受過1- 3線治療且來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，接受CAR-T治療的患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)低于接受標(biāo)準(zhǔn)治療的患者[2]。
根據(jù)Globocan預(yù)測(cè)數(shù)據(jù)：中國(guó)MM的年新發(fā)病人數(shù)由2018年20,066人增至 2022年30,300人，預(yù)計(jì)2030年將增長(zhǎng)至37,082人。美國(guó)MM的年新發(fā)病人數(shù)由2018年25,962增至2022年32,258人，預(yù)計(jì)2030年將增長(zhǎng)至38,000人。全球MM的年新發(fā)病人數(shù)由2018年159,985增至2022年187,952人，預(yù)計(jì)2030年將增長(zhǎng)至231,284人。
馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官張金華女士表示，"此次復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤2-3線適應(yīng)癥的IND獲批，是伊基奧侖賽注射液在臨床開發(fā)進(jìn)程中又一重大里程碑。從相關(guān)研究可以看出，RRMM患者更早線使用CAR-T治療，生存獲益更好。基于在既往臨床研究中展現(xiàn)出的優(yōu)異的有效性和安全性，相信伊基奧侖賽注射液有望填補(bǔ)多發(fā)性骨髓瘤早期治療階段巨大的臨床未盡之需。我們將盡快啟動(dòng)臨床入組工作，讓更多的早期復(fù)發(fā)的患者能從該療法中獲益。"
參考文獻(xiàn)
[1] N Engl J Med.2023 Mar 16;388(11):1002-1014 |
[2] N Engl J Med.2023 Jul 27;389(4):335-347 |
