藥融圈：庫(kù)欣病患者在樂(lè)城服用孤兒藥，罕見(jiàn)病人群再獲希望

海南博鰲2021年4月30日 /美通社/ -- 注：本文不構(gòu)成任何投資意見(jiàn)和建議，以上市公司或公司公告為準(zhǔn)；本文僅作醫(yī)療健康相關(guān)藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及）。

上海的一位患者檢查結(jié)果顯示垂體微腺瘤分泌過(guò)多ACTH，致腎上腺產(chǎn)生過(guò)量皮質(zhì)醇，最終被確診為庫(kù)欣病。庫(kù)欣病又稱為皮質(zhì)醇增多綜合征，是一種罕見(jiàn)病，發(fā)病率2-3/100萬(wàn)人^[1]。庫(kù)欣病是可發(fā)生于任何年齡的一種臨床綜合征，多發(fā)于20到45歲，成人多于兒童，女性多于男性。國(guó)內(nèi)暫時(shí)沒(méi)有關(guān)于庫(kù)欣病發(fā)病率的權(quán)威數(shù)據(jù)。

根據(jù)疾病信息查到美國(guó)FDA和歐盟在2020年剛批準(zhǔn)了第一個(gè)控制皮質(zhì)醇的口服藥Isturisa。然而這個(gè)藥物在國(guó)外剛上市，并授予孤兒藥資質(zhì)，價(jià)格不菲，中國(guó)還未上市，如何購(gòu)藥成了問(wèn)題。

患者通過(guò)新聞了解到了關(guān)于博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局的政策和罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心成立的消息，并與樂(lè)城取得了聯(lián)系。當(dāng)了解到該患者的情況后，樂(lè)城管理局經(jīng)過(guò)初步評(píng)估將相關(guān)信息轉(zhuǎn)給了博鰲樂(lè)城維健罕見(jiàn)病中心工作人員，維健罕見(jiàn)病中心工作人員迅速溯源到了該產(chǎn)品的廠商，并積極跟進(jìn)與廠商的對(duì)接，最終確定了Isturisa作為特許藥引進(jìn)到博鰲樂(lè)城先行先試。

最終在海南省人民醫(yī)院內(nèi)分泌專家團(tuán)隊(duì)提供專家支持，以及博鰲未來(lái)醫(yī)院內(nèi)分泌科團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)基礎(chǔ)醫(yī)護(hù)對(duì)接的情況下，該患者已在樂(lè)城首次服用Isturisa，目前患者服藥后各方面指標(biāo)正常，相關(guān)專業(yè)團(tuán)隊(duì)也將在樂(lè)城為患者提供護(hù)理，直到患者出院。同時(shí)依照“帶藥離園”的政策，患者可以將Isturisa帶回家服用，回家服藥時(shí)按照指導(dǎo)服藥，并按規(guī)定上傳服藥視頻，以確保安全用藥。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)全世界范圍內(nèi)有超過(guò)3億罕見(jiàn)病患者^[2]，中國(guó)亦有數(shù)以千萬(wàn)計(jì)的患者群體，背后更是關(guān)聯(lián)數(shù)以億計(jì)的家庭。

“通過(guò)樂(lè)城特許藥械政策，罕見(jiàn)病藥物在中國(guó)的可及性將有極大提高。”樂(lè)城先行區(qū)管理局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示。同時(shí)國(guó)際最新的“孤兒藥”可以在樂(lè)城先行先試使用，一方面可以幫助治愈患者；另一方面，也能通過(guò)臨床真實(shí)世界研究加速創(chuàng)新藥械在中國(guó)市場(chǎng)上市，讓更多罕見(jiàn)病患者通過(guò)正規(guī)便捷的合法渠道接受高端、全面的醫(yī)療服務(wù)。

樂(lè)城先行區(qū)一直致力于讓國(guó)人能夠更快、更便捷地用上臨床急需特許藥，通過(guò)制度創(chuàng)新不斷優(yōu)化患者用藥流程，到現(xiàn)在已經(jīng)實(shí)現(xiàn)從“病人等藥”到“藥等病人”的重大突破，利用政策優(yōu)勢(shì)把創(chuàng)新藥、醫(yī)生、患者資源集中到樂(lè)城，未來(lái)將有更多的罕見(jiàn)病患者通過(guò)樂(lè)城渠道獲得優(yōu)質(zhì)可靠的醫(yī)療服務(wù)。

本文轉(zhuǎn)自“藥融圈”

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