點亮生命色彩,于"曼曼之路"重獲新生
北京2023年2月27日 /美通社/ -- 在主題"點亮你的生命色彩"之第16屆國際罕見病日來臨之際,2023年2月26日,由國內Castleman病病友社群"卡斯特曼之家"和廣州市紅棉腫瘤與罕見病公益基金會聯(lián)合主辦、中國Castleman病協(xié)作組(CCDN) 協(xié)辦、百濟神州支持的國際罕見病日暨Castleman病"募"名而來別名發(fā)布會儀式正式收官,共同見證Castleman病別名發(fā)布的重要一刻,點亮每一位Castleman病患者的生命色彩,為中國的罕見病事業(yè)吶喊助威。
"Castleman病‘募'名而來征名活動"于1月19日啟動,共收集了近百個別名,經過項目組和中國Castleman病協(xié)作組(CCDN)專家們的認真評審,最終入圍5個別名。CCDN協(xié)作組組長北京協(xié)和醫(yī)院李劍教授攜專家團成員、廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會副理事長顧洪飛先生、卡斯特曼之家主理人林琳女士和百濟神州血液腫瘤事業(yè)部負責人朱晶巖女士在會上共同公布,"鈴鐺病"經由大眾投票,高票當選為Castleman病別稱。
"看見"Castleman病,解決患者未盡之需
Castleman病屬于原因未明的反應性淋巴結病之一,以單個或者多個部位的淋巴結腫大為特點,部分患者可伴有全身癥狀和(或)多系統(tǒng)受累,如肝脾腫大、貧血等。作為血液領域的罕見疾病,Castleman病在全球范圍發(fā)病率僅約2/10萬人,于2018年被納入《中國第一批罕見病目錄》。
本次別名征集活動發(fā)起人,Castleman病病友社群"卡斯特曼之家"主理人林琳女士認為,Castleman病患者最希望的是有更多的人能夠"看見"它,借助大眾的力量,讓Castleman病罕而"見"之,從而實現(xiàn)患者的早發(fā)現(xiàn),早診斷,早治療和早獲益。
一直以來,Castleman病并沒有正式的中文名字,可見其在中國的罕見性和極低的認知度。本次征名活動致力于提高公眾對Castleman病的認知,以幫助更多患者獲得及早診療,回歸美好生活。
林琳表示,"我們發(fā)起征集別名的活動,就是希望通過征名活動以及'鈴鐺病'這個新別名,讓更多的人了解這個疾病。‘鈴鐺病'正是取自其最常見的癥狀‘淋大'之諧音。我們迫切希望幫助到更多Castleman病患者破解求醫(yī)困境,減少誤診率。"
百濟神州血液腫瘤事業(yè)部負責人朱晶巖女士呼吁,希望更多人關注Castleman病,讓患者不再因為罕見而被遺忘,不再因為是少數群體而導致疾病無藥可醫(yī)。本著"百創(chuàng)新藥,濟世惠民"的初心,百濟神州在為包括Castleman病在內的癌癥帶來創(chuàng)新療法的同時,也圍繞公司環(huán)境、社會和公司治理(ESG)全球主題"改變治愈未來",攜手多方持續(xù)開展診療能力提升、患者教育與公益行動,以期為患者的生活帶來更多積極改變。
創(chuàng)新治療,賦予患者新生命力
罕見病并非絕癥,早發(fā)現(xiàn)早治療甚至是可治愈的。Castleman病分為單中心型CD和多中心型CD,單中心型CD多數病例手術切除腫大的淋巴結后,效果良好。但多中心型CD的治療和治愈則面臨著較多的困難。
CCDN專家組組長、北京協(xié)和醫(yī)院李劍教授認為Castleman病的臨床和病理表現(xiàn)多種多樣,極易與其他疾病混淆。尤其是感染性疾病、腫瘤性疾病、自身免疫性疾病等均會伴發(fā)淋巴結的"Castleman樣"病理改變,患者常被誤診。因此邀請大家從Castleman病的診斷、治療目標和創(chuàng)新療法如何讓患者獲益幾方面進行討論和經驗分享。
北京協(xié)和醫(yī)院的張路教授認為Castleman病是一種非常罕見的血液疾病,尤其是特發(fā)性多中心型CD(iMCD)臨床可表現(xiàn)為白介素-6(IL-6)等細胞因子驅動的全身性炎癥癥狀、多發(fā)淋巴結腫大、血細胞減少和多器官功能衰竭等,預后極差,是診治的重點。但直到2015年司妥昔單抗這個針對白介素-6靶向藥的出現(xiàn),才對iMCD的治療有了重要價值,大大促進對疾病的治療。
鄭州大學第一附屬醫(yī)院張明智主任表示Castleman病在短期控制基礎上,要考慮復發(fā)狀況,需要毒副作用小的長期藥物維持。但如果病人有白介素的明顯升高,就需要用控制白介素6炎癥因子方面療效顯著的司妥昔單抗,幫助病人快速恢復生理指標,縮小腫大的淋巴結。
南昌大學第二附屬醫(yī)院余莉主任表示Castleman病現(xiàn)在的治療方向還是在低成本的情況下改善患者生存質量。目前控制炎癥方面的用藥以司妥昔單抗為主。未來對疾病的認知改善將有助于徹底治愈疾病。
福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院劉庭波主任認為CCDN專家組的支持提高了Castleman病的治療規(guī)范性??ㄋ固芈疫M行疾病傳播對其他罕見病的治療和全程管理很有借鑒意義,對醫(yī)生的治療也起到積極作用。
四川大學華西醫(yī)院吳俁主任肯定患者組織卡斯特曼之家不論是從診斷環(huán)節(jié),治療環(huán)節(jié)還是社會關注方面都提供了支持,加上如愛心企業(yè)百濟神州的長期支持,形成醫(yī)生、患者和患者組織三足鼎立的良好局面。
山東大學齊魯醫(yī)院李顥主任認為CCDN專家組幫助醫(yī)生提高了對Castleman病的認識和診斷水平,同時醫(yī)生、患者組織和患者共同努力推動了罕見病藥物進入醫(yī)保的進程,從而讓患者獲益。
友愛互助,照亮患者前行之光
每一個Castleman患者的背后都有著一條曲折的求醫(yī)之路。卡斯特曼之家曾發(fā)起一項患者調研,數據顯示55% 多中心型Castleman?。∕CD)患者曾被誤診過,90% MCD患者曾就診過2個及以上醫(yī)院和科室,35%的MCD患者需要經歷1年甚至數年才能確診。
Castleman病別名的獲獎者聶雅閣講述:"媽媽發(fā)病后用了三年的時間才確診,飽受疾病折磨。幸運的是結識了'卡斯特曼之家'這個患者大家庭,獲得了來自眾多病友的關愛和支持。知道征名活動時,我就想到了‘鈴鐺病',鈴鐺有著傳遞和平安寧之寓意,我希望‘鈴兒響叮當'能傳遞患友之間的‘互助互愛',傳遞出Castleman病患者自己的聲音,更希望‘鈴鐺病'這個別名能讓Castleman病走進大眾的視野。"
從容應對,攜手同行"曼曼之路"
在罕見病領域,每一個患者組織都將是推動相關政策制定、科研、制藥和社會倡導的中堅力量。"卡斯特曼之家"作為Castleman病患者的公益家園,聚焦患者現(xiàn)實需求,從患友互助、疾病科普、診療資源支持、完善保障體系和心理關愛等各方面進行全方位支持。
卡斯特曼之家主理人林琳女士表示,"卡斯特曼之家"在2023年啟動了"曼曼尋醫(yī)路"Castleman病患者全年關愛項目。有來自全國Castleman病協(xié)作組(CCDN) 逾40位專家共同參與的"名醫(yī)曼談大講堂"直播系列;有微信公眾平臺上開辟的"關注除診療外的全程化疾病管理"的短視頻欄目;還有一系列圍繞Castleman病的線上活動一直指引著患者的"曼曼尋醫(yī)路。"
除此之外,4月22日"卡斯特曼之家"成立2周年之際,還將舉辦Castleman病學術高峰會,邀請行業(yè)大咖,共同分享最新的診療理念和創(chuàng)新的診療手段。7月23日國際Castleman病日之際,卡斯特曼之家將分享更多卡斯特曼疾病知識,呼吁公眾關注罕見病。
附:中國Castleman病協(xié)作組(CCDN)專家名單
1 |
李劍 |
主任醫(yī)師 |
組長 |
北京協(xié)和醫(yī)院 |
2 |
張路 |
副主任醫(yī)師 |
秘書長 |
北京協(xié)和醫(yī)院 |
3 |
董玉君 |
主任醫(yī)師 |
副組長 |
北京大學第一醫(yī)院 |
4 |
范磊 |
主任醫(yī)師 |
副組長 |
江蘇省人民醫(yī)院 |
5 |
吳俁 |
主任醫(yī)師 |
副組長 |
四川大學華西醫(yī)院 |
6 |
魏征 |
主任醫(yī)師 |
副組長 |
復旦大學附屬中山醫(yī)院 |
7 |
余莉 |
主任醫(yī)師 |
副組長 |
南昌大學第二附屬醫(yī)院 |
8 |
張明智 |
主任醫(yī)師 |
副組長 |
鄭州大學第一附屬醫(yī)院 |
9 |
鐘立業(yè) |
主任醫(yī)師 |
副組長 |
廣州省人民醫(yī)院 |
10 |
盧朝輝 |
主任醫(yī)師 |
特邀病理顧問 |
北京協(xié)和醫(yī)院 |
11 |
李小秋 |
主任醫(yī)師 |
特邀病理顧問 |
復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院 |
12 |
高子芬 |
主任醫(yī)師 |
特邀病理顧問 |
北京大學第三醫(yī)院 |
13 |
白鷗 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
吉林大學附屬第一醫(yī)院 |
14 |
畢林濤 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
吉林大學中日聯(lián)誼醫(yī)院 |
15 |
蔡清清 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
中山大學腫瘤防治中心 |
16 |
陳兵 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
南京鼓樓醫(yī)院 |
17 |
陳文明 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
北京朝陽醫(yī)院 |
18 |
陳彤 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
復旦大學附屬華山醫(yī)院 |
19 |
丁凱陽 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
中國科學技術大學附屬第一醫(yī)院 |
20 |
高大 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
內蒙古醫(yī)科大學附屬醫(yī)院 |
21 |
高廣勛 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
空軍軍醫(yī)大學西京醫(yī)院 |
22 |
高力 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
陸軍軍醫(yī)大學新橋醫(yī)院 |
23 |
黃亮 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院 |
24 |
黃文榮 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
中國人民解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學中心 |
25 |
李顥 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
山東大學齊魯醫(yī)院 |
26 |
李燕 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
新疆維吾爾自治區(qū)人民醫(yī)院 |
27 |
李振玲 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
中日友好醫(yī)院 |
28 |
錢文斌 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
浙江大學附屬第二醫(yī)院 |
29 |
劉沁華 |
副主任醫(yī)師 |
委員 |
安徽醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院 |
30 |
劉庭波 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院 |
31 |
劉耀 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
重慶大學附屬腫瘤醫(yī)院 |
32 |
羅軍 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院 |
33 |
馬梁明 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
山西白求恩醫(yī)院 |
34 |
彭宏凌 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
湖南湘雅醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院 |
35 |
宋嘉 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
天津醫(yī)科大學總醫(yī)院 |
36 |
孫春艷 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院 |
37 |
蘇麗萍 |
主任醫(yī)院 |
委員 |
山西省腫瘤醫(yī)院 |
38 |
王慧涵 |
副主任醫(yī)師 |
委員 |
中國醫(yī)科大學附屬盛京醫(yī)院 |
39 |
魏永強 |
副主任醫(yī)師 |
委員 |
南方醫(yī)科大學附屬南方醫(yī)院 |
40 |
吳文俊 |
副主任醫(yī)師 |
委員 |
浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院 |
41 |
顏曉菁 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
中國醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院 |
42 |
楊琳 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
河北醫(yī)科大學第二醫(yī)院 |
43 |
周輝 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
湖南省腫瘤醫(yī)院 |
44 |
鄒德慧 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 |
45 |
張會來 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
天津醫(yī)科大學腫瘤醫(yī)院 |
46 |
王曉波 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
大連醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院 |
47 |
王樹葉 |
主任醫(yī)師 |
委員 |
哈爾濱醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院 |