琺博進發(fā)布羅沙司他的關鍵性三期臨床試驗數(shù)據(jù)，證實其在治療因化療引起的貧血方面的非劣效性

北京2023年10月24日 /美通社/ -- 琺博進（中國）醫(yī)藥技術開發(fā)有限公司發(fā)布了其在中國開展的羅沙司他關鍵性三期臨床試驗的新數(shù)據(jù)，以評估羅沙司他（愛瑞卓®）在治療因化療引起的貧血（CIA）與重組人類促紅細胞生成素-α（SEPO®）相比的非劣效性。這些數(shù)據(jù)以迷你口頭報告的形式在西班牙馬德里舉行的2023年歐洲腫瘤內(nèi)科學大會上對外發(fā)布。

數(shù)據(jù)顯示，對于接受多周期骨髓抑制性化療的非髓系惡性腫瘤患者的貧血，口服羅沙司他與皮下注射重組人類促紅細胞生成素-α（rHuEPO-α）相比具有非劣效性。羅沙司他的整體安全性可接受，與既往的研究結(jié)果一致，支持有利的藥物獲益-風險評估。

上海交通大學附屬胸科醫(yī)院肺癌中心主任陸舜教授表示，"羅沙司他有望成為因化療引起的貧血的新型口服治療選擇，并為這種化療常見并發(fā)癥的管理引入一種新的治療模式。" 

這是羅沙司他繼在治療慢性腎臟?。–KD）貧血之后的最新數(shù)據(jù)，支持其作為一種有效、耐受性良好且便利的治療方式，用于治療因化療引起的貧血（CIA）的又一適應癥，有望滿足中國及其他地區(qū)非髓系惡性腫瘤患者在治療CIA方面的巨大臨床需求。

最終研究結(jié)果

總計159例患者于中國44家研究中心以1:1的比例隨機分成兩組，一組接受口服羅沙司他（n=82），另一組接受皮下注射重組人類促紅細胞生成素-α（n=77），每周給藥三次（TIW），治療12周。羅沙司他的起始劑量為100毫克、120毫克和150毫克（分別適用于體重在40-<50公斤、50-60公斤和>60公斤的患者）TIW。rHuEPO-α的起始劑量為150國際單位/千克（IU/kg）TIW。羅沙司他和rHuEPO-α的劑量均可進行調(diào)整以達到血紅蛋白（Hb）濃度在100-120克/升（g/L）之間。主要有效性終點是第9～13周平均Hb水平較基線變化的最小二乘均值（LSM）。同時對不良事件進行監(jiān)測。

有效性分析

• 在159名隨機分組患者中（羅沙司他n=82；rHuEPO-α n=77）， 140名被納入符合方案集（羅沙司他n=78；rHuEPO-α n=62）。
• 第9～13周平均Hb水平較基線變化的LSM（95%雙側(cè)置信區(qū)間[CI]），羅沙司他組為17.1 (13.58, 20.71)g/L，rHuEPO-α組為15.4 (11.34, 19.50)g/L。
• 治療差異的單側(cè)97.5% CI下限（-3.4g/L）大于預定的非劣效性界值（-6.6g/L），確立了非劣效性。
• 非劣效性也得到關鍵次要終點的支持。

安全性分析

• 羅沙司他的安全性特征可接受，且與既往的研究結(jié)果一致，支持有利的藥物獲益-風險評估。

關于化療引起的貧血（CIA）

對于包括中國在內(nèi)的世界大部分地區(qū)，化療仍然是癌癥的主要治療方式。化療引起的貧血（CIA）是一種常見的并發(fā)癥，高達98%的實體瘤患者接受骨髓抑制化療后都會出現(xiàn)CIA^1-3。此外，CIA也代表著與生活質(zhì)量的降低^4-6和生存率的下降⁷相關的重大健康負擔。

目前，該疾病在中國的治療選擇有限；只有7.2%的中國癌癥患者接受與癌癥相關的貧血治療。中國的血液供應非常有限，而對于CIA來說，促紅細胞生成素類藥物是最常見的治療方式，但需要在醫(yī)院皮下/靜脈注射，有可能導致治療依從性偏低。

關于羅沙司他

羅沙司他是一種口服藥物，是 HIF-PH 抑制劑類新藥中的第一款成藥，通過增加內(nèi)源性促紅細胞生成素的生成、改善鐵的吸收和動員，并降低鐵調(diào)素，以促進紅細胞生成。在中國，羅沙司他正在進行用于治療化療引起的貧血的臨床開發(fā)。

羅沙司他已在中國、歐洲、日本和許多其他國家（地區(qū)）獲批用于治療透析（DD）和非透析（NDD）成人 CKD 貧血患者。合作伙伴安斯泰來和阿斯利康已向全球監(jiān)管機構(gòu)提交了羅沙司他的其他幾項許可申請，目前正在審批中。

安斯泰來和 FibroGen 合作于日本、歐洲、土耳其、俄羅斯和獨立國家聯(lián)合體、中東和南非地區(qū)進行羅沙司他用于貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。FibroGen 和阿斯利康合作于美國、中國、以及未授權給安斯泰來的其他市場進行羅沙司他用于貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。

關于琺博進

琺博進是一家扎根中國的生物醫(yī)藥公司，總部位于北京，也在上海、河北省滄州市設有分公司，致力于HIF-PH抑制劑的開發(fā)及商業(yè)化，其母公司為位于美國舊金山的生物醫(yī)藥公司FibroGen。FibroGen 是一家致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化首創(chuàng)（first-in-class）療法產(chǎn)品管線的生物制藥公司。公司將其在結(jié)締組織生長因子（CTGF）生物學和低氧誘導因子（HIF）方面的開創(chuàng)性專業(yè)知識，用于開發(fā)針對未被滿足的治療需求的創(chuàng)新藥物。Pamrevlumab 是一種抗 CTGF 的全人源單克隆抗體，其用于治療局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的臨床開發(fā)正在進行中。羅沙司他（愛瑞卓® ，EVRENZO^TM）目前已在中國、歐洲、日本和許多其他國家（地區(qū)）獲批用于治療接受透析和未接受透析的 CKD 患者的貧血。在中國，羅沙司他正在開展用于治療化療引起的貧血（CIA）的臨床開發(fā)。FibroGen 最近擴展了其研發(fā)組合，納入了免疫腫瘤學領域的候選產(chǎn)品。更多信息，請訪問 www.fibrogen.com 。

前瞻性聲明

本篇新聞稿包含了關于 FibroGen 的戰(zhàn)略、未來計劃和前景、公司候選產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化、候選產(chǎn)品的潛在安全性和有效性概況，及其臨床數(shù)據(jù)的潛在影響的前瞻性聲明。這些前瞻性聲明包括但不限 于關于 FibroGen 的計劃和目標的聲明，并且通?？赏ㄟ^諸如"或許"、"將"、"應該"、"正在進行"、"可 能"、"預期"、"計劃"、"預計"、"相信"、"估計"、"預測"、"潛在"、"繼續(xù)"等類似術語的使用來識別，盡管某些前瞻性聲明有不同的表達方式。FibroGen 的實際結(jié)果可能與這些前瞻性聲明中描述的結(jié)果存在重大差異，這是由于與各種項目持續(xù)進展以及時間相關的風險和不確定性，包括正在進行和未來可能 開展的臨床試驗的入組和結(jié)果，以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至 2022 年 12 月 31 日財年的 Form 10-K 年報和截至 2023 年 6月30日的二季度的Form 10-Q 季報中所闡述的其他事項，包括其中的風險因素。我們在此提醒投資者不要過度依賴這些前瞻性聲明，這些聲明僅在本新聞稿發(fā) 布之日有效。除非法律要求，否則 FibroGen 沒有義務更新本新聞稿中的任何前瞻性聲明。

參考文獻