實(shí)現(xiàn)美國首例患者入組！泰它西普重癥肌無力全球多中心Ⅲ期臨床迎來重大進(jìn)展

煙臺2024年8月6日 /美通社/ -- 8月5日，榮昌生物製藥（煙臺）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣佈，由公司自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普（RC18，商品名：泰愛^®）用於治療全身型重癥肌無力（gMG）的全球多中心Ⅲ期臨床研究，近日順利實(shí)現(xiàn)美國首例患者入組。

這一里程碑事件標(biāo)誌著泰它西普在全球範(fàn)圍內(nèi)的臨床研究邁出了重要一步，將為全球重癥肌無力患者帶來新的希望。此前，泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥獲美國食品和藥品管理局（FDA）孤兒藥和快速通道資格認(rèn)定，獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）突破性療法認(rèn)定。目前，重癥肌無力適應(yīng)癥的國內(nèi)Ⅲ期臨床試驗(yàn)已經(jīng)基本完成，近期將有結(jié)果讀出。

此項全球多中心Ⅲ期臨床為隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的研究，旨在評價泰它西普治療全身型重癥肌無力（gMG）患者的有效性和安全性，計劃招募來自全球多個國家和地區(qū)的180名患者。

重癥肌無力（MG）是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，會導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，可不同程度影響眼球運(yùn)動、吞嚥、言語、活動和呼吸功能。根據(jù)弗若斯特沙利文報告，全球重癥肌無力患者人數(shù)預(yù)計2025年達(dá)到114.60萬，其中美國患者人數(shù)約為6.95萬，中國患者人數(shù)約為21.67萬。

目前，針對重癥肌無力的主要治療方法包括膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素以及免疫抑制劑，缺乏有效的精準(zhǔn)靶向治療手段，導(dǎo)致部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情，存在大量未被滿足的臨床需求。

近年來，B細(xì)胞靶向治療在重癥肌無力中顯示出較好的治療前景，研究發(fā)現(xiàn)，相比傳統(tǒng)免疫治療方案，B細(xì)胞靶向治療可顯著降低重癥肌無力的復(fù)發(fā)率，且停藥率低。泰它西普是一個雙靶抗體融合蛋白，可同時靶向BLyS和APRIL，直擊致病性抗體產(chǎn)生的源頭——B細(xì)胞及漿細(xì)胞，從而減少致病性抗體的產(chǎn)生，發(fā)揮治療作用。臨床研究結(jié)果顯示，泰它西普可持續(xù)有效改善全身型重癥肌無力患者的臨床狀況。

泰它西普自2021年3月在國內(nèi)獲批上市以來，已有超過4萬名患者從中獲益，療效優(yōu)異且具有良好安全性。目前泰它西普除治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎兩大適應(yīng)癥已在國內(nèi)獲批上市外，重癥肌無力、乾燥綜合征、IgA腎炎、視神經(jīng)脊髓炎等適應(yīng)癥將可能從今年起陸續(xù)申報國內(nèi)上市。