雲(yún)頂新耀發(fā)布2024年度全年業(yè)績(jī)

上海2025年3月26日 /美通社/ -- 雲(yún)頂新耀（HKEX 1952.HK），一家專注於創(chuàng)新藥及疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，今日公布2024年度全年財(cái)務(wù)業(yè)績(jī)報(bào)告（截至2024年12月31日）及業(yè)務(wù)進(jìn)展。

雲(yún)頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶先生表示：「2024年，雲(yún)頂新耀持續(xù)深化『雙輪驅(qū)動(dòng)』戰(zhàn)略，已由精準(zhǔn)引進(jìn)海外產(chǎn)品進(jìn)入到具有出海潛力的自主研發(fā)和授權(quán)引進(jìn)的並進(jìn)模式，專注高價(jià)值『藍(lán)?！活I(lǐng)域的同時(shí)，致力於研發(fā)同類首創(chuàng)或同類最佳的創(chuàng)新療法。公司全年總收入大幅增長(zhǎng)461%，達(dá)7.067億元，超額完成7億元既定目標(biāo)；實(shí)現(xiàn)高毛利率83%，運(yùn)營費(fèi)用占收入比重大幅減少562%，非國際財(cái)務(wù)準(zhǔn)則虧損總額顯著收窄25%，現(xiàn)金儲(chǔ)備達(dá)人民幣16億元，首次實(shí)現(xiàn)了年度商業(yè)化層面盈利。

三款已上市的核心產(chǎn)品商業(yè)化布局高效落地。全球首個(gè)對(duì)因治療IgA腎病藥物耐賦康^®年內(nèi)實(shí)現(xiàn)3.534億元收入，同比增長(zhǎng)1581%。全球首個(gè)氟環(huán)素類抗菌藥物依嘉^®，實(shí)現(xiàn)收入3.528億元，同比增長(zhǎng)256%，保持強(qiáng)勁的增長(zhǎng)勢(shì)頭。自身免疫性疾病領(lǐng)域的同類最佳藥物伊曲莫德（VELSIPITY^®）已在中國澳門和新加坡獲批上市，並通過『港澳藥械通』政策成功進(jìn)入粵港澳大灣區(qū)，正式惠及中國內(nèi)地患者。其新藥上市申請(qǐng)已於2024年12月在中國大陸（維適平^TM）和中國香港（維長(zhǎng)寧^TM）獲正式受理?！?/p>

羅永慶先生進(jìn)一步表示：「公司持續(xù)推進(jìn)擁有全球權(quán)益管線布局，聚焦全球高價(jià)值領(lǐng)域，通過自研與全球權(quán)益管線實(shí)現(xiàn)突破性進(jìn)展。新一代共價(jià)可逆BTK抑制劑EVER001展現(xiàn)出積極的臨床數(shù)據(jù)，全球開發(fā)進(jìn)程穩(wěn)步推進(jìn)；公司在mRNA腫瘤和自身免疫疾病治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了從基礎(chǔ)研究到全球化臨床轉(zhuǎn)化的裡程碑突破，驗(yàn)證了公司的自主研發(fā)能力、AI+mRNA平臺(tái)的創(chuàng)新優(yōu)勢(shì)以及其全球價(jià)值。其中，個(gè)性化腫瘤治療性疫苗EVM16已進(jìn)入臨床階段，並於今年3月完成首例患者給藥；通用型現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗EVM14的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲美國FDA批準(zhǔn)，成為公司首款自研進(jìn)入全球臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗；自體生成CAR-T項(xiàng)目也將於今年完成首個(gè)臨床前候選藥物篩選。雲(yún)頂新耀擁有位於浙江嘉善的自有商業(yè)化規(guī)模生產(chǎn)基地，該基地符合全球良好生產(chǎn)規(guī)范（GMP）標(biāo)準(zhǔn)，為實(shí)現(xiàn)mRNA技術(shù)平臺(tái)的研發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化提供了堅(jiān)實(shí)保障?！?/p>

「展望2025年，我們將繼續(xù)通過提升商業(yè)化運(yùn)營體系效率與推進(jìn)自研及全球權(quán)益產(chǎn)品差異化管線布局，實(shí)現(xiàn)最大化協(xié)同效應(yīng)。公司憑借耐賦康^®這款中國唯一獲批的IgA腎病療法，並以其納入醫(yī)保作為先發(fā)優(yōu)勢(shì)，提升市場(chǎng)滲透率從而實(shí)現(xiàn)銷售放量；積極推進(jìn)EVER001和AI+mRNA技術(shù)平臺(tái)的創(chuàng)新研發(fā)，以全球價(jià)值為導(dǎo)向，釋放全球合作潛力，加速創(chuàng)新價(jià)值的全球化兌現(xiàn)，提升雲(yún)頂新耀在全球生物制藥領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)力。

公司『雙輪驅(qū)動(dòng)』戰(zhàn)略已進(jìn)入全新階段，雲(yún)頂新耀將在董事會(huì)的指導(dǎo)下，利用已建立的卓越運(yùn)營的商業(yè)化平臺(tái)自我『造血』，繼續(xù)鞏固在核心治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，持續(xù)深化AI+mRNA技術(shù)平臺(tái)的創(chuàng)新研發(fā)，朝著2030年成為亞洲領(lǐng)先的全球綜合性生物制藥公司的願(yuàn)景穩(wěn)步邁進(jìn)，致力於為全球患者提供突破性治療方案，為股東創(chuàng)造更大回報(bào)?！?/p>

最新主要產(chǎn)品亮點(diǎn)和預(yù)期裡程碑

腎病管線

耐賦康^®（Nefecon^®）

2024

-          2024年3月，本公司授權(quán)合作伙伴Calliditas Therapeutics AB（以下稱"Calliditas"，已於2024年9月被旭化成集團(tuán)收購）宣布，基於耐賦康^®獲得了新適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其為期七年的額外孤兒藥獨(dú)占期至2030年12月。

-          2024年3月，新加坡衛(wèi)生科學(xué)局（HSA）已批準(zhǔn)耐賦康^®用於治療具有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者。新加坡是雲(yún)頂授權(quán)區(qū)域內(nèi)繼中國內(nèi)地和中國澳門後的第三個(gè)獲得耐賦康^®新藥上市批準(zhǔn)的地區(qū)。

-          2024年4月， Calliditas在2024年國際腎髒病學(xué)會(huì)（ISN）世界腎髒病大會(huì)（WCN 2024）上，公布了耐賦康^® NeflgArd III期研究的多項(xiàng)積極結(jié)果。此次公布的一項(xiàng)研究結(jié)果顯示，在2年研究期間（9個(gè)月的耐賦康^®治療，停藥觀察15個(gè)月），無論基線尿蛋白肌酐比水平（UPCR）<0.8 g/g 或 ≥0.8 g/g，均能觀察到顯著的腎小球?yàn)V過率（eGFR）獲益。另一項(xiàng)研究結(jié)果顯示，無論基線UPCR如何，耐賦康^®組中eGFR降低30%或者進(jìn)展至腎衰竭的發(fā)生率遠(yuǎn)低於安慰劑組，並且耐賦康^®能顯著延緩患者eGFR降低30%或進(jìn)展至腎衰竭的時(shí)間。

-          2024年4月， Calliditas公布了耐賦康^® NefIgArd III期研究的全球開放標(biāo)簽擴(kuò)展(OLE)研究的積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在所有IgA腎病患者(IgAN)中，包括在NefIgArd III期研究中接受過耐賦康^®治療的患者，尿蛋白肌酐比水平 (UPCR) 和估算腎小球?yàn)V過率 (eGFR) 等終點(diǎn)指標(biāo)在9個(gè)月時(shí)的治療效果與NefIgArd III期研究一致。安全性方面，經(jīng)過9個(gè)月的耐賦康^®治療或在完成NefIgArd III期研究的患者中再次使用耐賦康^®治療後的安全數(shù)據(jù)與先前報(bào)道的安全數(shù)據(jù)一致。

-          2024年5月，中國香港衛(wèi)生署已批準(zhǔn)耐賦康^®用於治療有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者。中國香港是公司授權(quán)區(qū)域內(nèi)繼中國澳門、中國大陸和新加坡之後的第四個(gè)獲得耐賦康^®新藥上市批準(zhǔn)的地區(qū)。

-          2024年5月，耐賦康^®在中國首張?zhí)幏匠晒β涞?，?biāo)志著這款全球首個(gè)IgA腎病對(duì)因治療藥物開始正式惠及中國大陸的患者，開啟國內(nèi)IgA腎病對(duì)因治療的新篇章。中國是全球原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國家之一。此次耐賦康^®的首張?zhí)幏酵ㄟ^互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院形式開出，打破時(shí)間和地域的限制，為患者及時(shí)提供藥物，提高患者就醫(yī)的可及性。

-          2024年6月， Calliditas在第61屆歐洲腎髒協(xié)會(huì)大會(huì)（ERA 2024）上，公布了耐賦康^®最新的積極研究結(jié)果，數(shù)據(jù)表明耐賦康^®治療9個(gè)月帶來的估算腎小球?yàn)V過率（eGFR）獲益顯著優(yōu)於sparsentan（雙效內(nèi)皮素-血管緊張素受體拮抗劑）持續(xù)治療2年。該研究根據(jù)NefIgArd研究的患者特征從PROTECT研究選擇匹配人群，使用重復(fù)測(cè)量混合模型(MMRM)方法分析eGFR的絕對(duì)變化，包括基線、3、6、9、12、18和24個(gè)月數(shù)據(jù)、基線eGFR、基線eGFR — 時(shí)間交互作用、治療和治療 — 時(shí)間交互作用。采用MAIC方法評(píng)估耐賦康^®和sparsentan對(duì)9、12和24個(gè)月時(shí)絕對(duì)eGFR變化的影響。研究結(jié)果顯示，在9、12和24個(gè)月時(shí)，耐賦康^®對(duì)eGFR的有利影響均優(yōu)於sparsentan，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床顯著意義。

-          2024年7月，中國國家藥品監(jiān)督管理局已正式受理遞交的耐賦康^®最終臨床試驗(yàn)階段完整數(shù)據(jù)的補(bǔ)充申請(qǐng), 這意味著耐賦康^®有望成為國內(nèi)首個(gè)且唯一獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局完全批準(zhǔn)的IgA腎病對(duì)因治療藥物。

-          2024年9月，公司宣布耐賦康^®作為IgA腎病的唯一對(duì)因治療藥物，被納入《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實(shí)踐指南（公開審查草案）》，推薦有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病患者進(jìn)行9個(gè)月的耐賦康^®治療（2B）。此次新版指南（草案）在提及目前可用治療方案的主要優(yōu)勢(shì)時(shí)指出，耐賦康^®是迄今為止唯一被證明可以降低 IgA和IgA免疫復(fù)合物水平的治療方法。

-          2024年10月，中國臺(tái)灣地區(qū)藥政部門（TFDA）已批準(zhǔn)耐賦康^®用於治療罹患原發(fā)性免疫球蛋白A腎病變(IgAN)且病情有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的成人病人，用以延緩腎功能下降，且無基線蛋白尿水平限制。中國臺(tái)灣是公司授權(quán)區(qū)域內(nèi)繼中國澳門、中國大陸、新加坡和中國香港之後的第五個(gè)獲得耐賦康^®新藥上市批準(zhǔn)的地區(qū)。

-          2024年10月，《腎髒360》（Kidney 360）雜志以"Efficacy and Safety of Nefecon in Patients With Immunoglobulin A Nephropathy From Mainland China: 2-Year NefIgArd Trial Results"《耐賦康^®在中國大陸IgA腎病患者中的療效和安全性：2年NefIgArd試驗(yàn)結(jié)果》為題，刊登了耐賦康^®在NefIgArd III期研究中完整2年數(shù)據(jù)的中國亞組數(shù)據(jù)。文章表示，在2年的治療和觀察期間，中國亞組數(shù)據(jù)顯示，耐賦康^®在腎髒保護(hù)作用，蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面取得了比全球研究中數(shù)值上更好的療效。

-          2024年10月，耐賦康^® NefIgArd研究的最新分析結(jié)果在2024美國腎髒病協(xié)會(huì)腎髒周（ASN Kidney Week 2024）上公布。結(jié)果顯示，耐賦康^®能夠在不改變?nèi)鞩gA反應(yīng)和總IgA及血清總免疫球蛋白（Ig）水平的情況下，特異性地調(diào)節(jié)致病性IgA（Gd-IgA1）的產(chǎn)生，進(jìn)一步驗(yàn)證了耐賦康^®是一種耐受性良好、針對(duì)性治療IgA腎病的對(duì)因治療藥物。大會(huì)上還發(fā)布了一項(xiàng)最新真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)，結(jié)果表明，輕度腎功能受損的IgA腎病患者使用耐賦康^®治療超過9個(gè)月可以減少腎功能衰退，保護(hù)腎髒，並且耐受性良好。

-          2024年11月,韓國食品藥品安全部（MFDS）已完全批準(zhǔn)耐賦康^®的新藥上市許可申請(qǐng)，用於治療罹患原發(fā)性免疫球蛋白A腎病變（IgAN）的成人患者（尿蛋白≥1.0g/日或尿蛋白與肌酐比(UPCR)≥0.8g/g）。

-       2024年11月，公司宣布耐賦康^®已成功納入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2024年）》（「國家醫(yī)保藥品目錄」）。新版國家醫(yī)保藥品目錄將於2025年1月1日起正式生效。隨著耐賦康^®此次入保，將有更多中國IgA腎病患者有機(jī)會(huì)使用這款創(chuàng)新藥物，並從中獲益。IgA腎病在中國有約500萬患者，每年新增確診患者超過10萬人，存在巨大未被滿足的需求。

-          2024年12月，公司宣布耐賦康^®於12月16日在香港港怡醫(yī)院開出中國香港地區(qū)首張?zhí)幏?，開啟了香港IgA腎病對(duì)因治療的新時(shí)代。這也是今年以來繼中國內(nèi)地、新加坡之後，耐賦康^®第三個(gè)商業(yè)化上市的地區(qū)。

2025

-          隨著《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2024年）》（「國家醫(yī)保藥品目錄」）於2025年1月1日正式實(shí)施，耐賦康^®開始執(zhí)行醫(yī)保新價(jià)格，各地IgA腎病患者將陸續(xù)享受醫(yī)保報(bào)銷。

-          2025年3月，新加坡衛(wèi)生科學(xué)局已正式批準(zhǔn)耐賦康^®的補(bǔ)充申請(qǐng)，將其適應(yīng)癥擴(kuò)展為用於治療罹患原發(fā)性免疫球蛋白A腎病變(IgAN)的成人患者（尿蛋白≥1.0g╱日或尿蛋白與肌酐比(UPCR) ≥0.8g/g）。這意味著耐賦康^®成為新加坡完全批準(zhǔn)的IgA腎病對(duì)因治療藥物。

-          公司預(yù)計(jì)將於2025年在韓國和中國臺(tái)灣地區(qū)商業(yè)化上市耐賦康^®。

-          公司預(yù)計(jì)將在2025年獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）對(duì)耐賦康^®的完全批準(zhǔn)。

-          公司預(yù)計(jì)耐賦康^®將被納入2025年發(fā)布的改善全球預(yù)後(KDIGO) 2025 指南，並被納入中國首個(gè) IgA 腎病指南。

EVER001膠囊（又名：XNW1011）是新一代共價(jià)可逆的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，正在全球范圍內(nèi)開發(fā)用於治療腎病。BTK是B 細(xì)胞受體信號(hào)通路的重要組成部分，可調(diào)節(jié)B淋巴細(xì)胞的存活、激活、增殖和分化。應(yīng)用小分子抑制劑靶向BTK是治療B細(xì)胞淋巴瘤和B細(xì)胞調(diào)節(jié)的自身免疫性疾病的有效選擇。中國抗體制藥在國內(nèi)完成的健康受試者I期研究結(jié)果表明，EVER001具有高選擇性、優(yōu)異的藥代動(dòng)力學(xué)特征、強(qiáng)大靶點(diǎn)結(jié)合力和良好的安全性特征，研究結(jié)果支持其進(jìn)一步臨床開發(fā)。公司擁有在全球開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化EVER001用於治療腎病的權(quán)利。

2024

-          2024年12月，公司宣布新一代共價(jià)可逆布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑 EVER001膠囊（又名：XNW1011）在治療原發(fā)性膜性腎病的1b/2a期臨床試驗(yàn)階段性數(shù)據(jù)取得積極結(jié)果。截止到2024年9月13日的數(shù)據(jù)結(jié)果顯示，在已完成36周治療的低劑量組患者中，81.8%（9/11）的患者實(shí)現(xiàn)臨床緩解，高劑量組中已完成24周治療的患者已有85.7%（6/7）實(shí)現(xiàn)臨床緩解。同時(shí)，除低劑量組的1例患者外，其他所有完成36周治療的低劑量組患者，以及所有經(jīng)24周治療的高劑量組患者分別在36周和24周都實(shí)現(xiàn)了免疫學(xué)完全緩解。EVER001總體安全性和耐受性良好。未見在其他共價(jià)非可逆BTK抑制劑上觀察到的有臨床意義的不良事件，如出血、心律失常、嚴(yán)重感染、白細(xì)胞減少、血小板減少、嚴(yán)重肝功能損傷等。

2025

-          公司預(yù)計(jì)在2025年公布1b/2a期臨床試驗(yàn)的一年隨訪數(shù)據(jù)。

感染性疾病管線

依嘉^®（依拉環(huán)素）

2024

-          2024年1月，國家衛(wèi)生健康委臨床抗微生物藥物敏感性折點(diǎn)研究和標(biāo)準(zhǔn)制定專家委員會(huì)評(píng)審?fù)ㄟ^依拉環(huán)素的中國臨床折點(diǎn)，將使中國的臨床醫(yī)生能夠更加合理精準(zhǔn)地使用這一新型抗菌藥物。

-          2024年11月,依拉環(huán)素（依嘉^®）在2024美國感染性疾病周（IDWeek）上公布了多項(xiàng)最新研究結(jié)果。 一項(xiàng)研究旨在評(píng)估依拉環(huán)素對(duì)碳青霉烯類耐藥鮑曼不動(dòng)桿菌（CRAB）的體外抗菌活性，結(jié)果顯示了依拉環(huán)素體外對(duì)CRAB的高度敏感性，也支持在臨床微生物實(shí)驗(yàn)室中使用MTS和紙片擴(kuò)散法檢測(cè)依拉環(huán)素的藥物敏感性結(jié)果一致性和穩(wěn)定性。另一項(xiàng)研究旨在評(píng)估依拉環(huán)素對(duì)全球范圍內(nèi)臨床主要革蘭陽性菌和革蘭陰性菌的體外活性，共檢測(cè)了依拉環(huán)素（依嘉^®）對(duì)2018至2022五年期間在亞洲、歐洲、北美洲等多個(gè)區(qū)域收集的23127株臨床病原菌（包括耐藥菌株）的敏感性。結(jié)果顯示，自2018年獲批以來，無論地理區(qū)域或感染部位如何，依拉環(huán)素對(duì)所檢測(cè)的臨床相關(guān)病原菌都持續(xù)保持較高的敏感性，依拉環(huán)素上市5年來穩(wěn)定的體外抗菌活性支持其治療由革蘭陰性和革蘭陽性菌引起的復(fù)雜性腹腔感染。

-          2024年11月，國家衛(wèi)生健康委抗菌藥物臨床應(yīng)用與耐藥評(píng)價(jià)專家委員會(huì)發(fā)起並主辦的「依拉環(huán)素臨床應(yīng)用綜合評(píng)價(jià)項(xiàng)目」總結(jié)會(huì)在北京舉行，並發(fā)布了項(xiàng)目終期報(bào)告。依拉環(huán)素臨床應(yīng)用綜合評(píng)價(jià)項(xiàng)目自2023年9月23日啟動(dòng)，於2024年11月完成項(xiàng)目數(shù)據(jù)收集。項(xiàng)目共采集病例3369例，來自全國231家醫(yī)院的839位醫(yī)生。終期報(bào)告顯示，經(jīng)依拉環(huán)素治療3天時(shí)的整體有效率為91.1%，治療結(jié)束時(shí)的總治療有效率為90.1%。

頭孢吡肟-他尼硼巴坦是頭孢吡肟（一種第四代頭孢菌素）和新型β-內(nèi)酰胺酶抑制劑 （BLI） 他尼硼巴坦的組合，可廣泛地覆蓋絲氨酸酶和金屬 β-內(nèi)酰胺酶。他尼硼巴坦與頭孢吡肟聯(lián)合使用，正在開發(fā)成為一種新的治療由難治性耐藥革蘭陰性菌，尤其是碳青霉烯耐藥腸桿菌目細(xì)菌（CRE）和碳青霉烯耐藥或多重耐藥銅綠假單胞菌（CRPA/MDR-PA）引起的嚴(yán)重感染的治療選擇。

2024

-          2024年2月,授權(quán)合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals宣布《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表了頭孢吡肟-他尼硼巴坦治療成人復(fù)雜性尿路感染（包括急性腎盂腎炎）患者的3期臨床研究CERTAIN-1的積極結(jié)果。結(jié)果顯示頭孢吡肟-他尼硼巴坦在治療復(fù)雜性尿路感染（包括急性腎盂腎炎）上優(yōu)於美羅培南，且安全性與美羅培南相似。

2025

-          我們預(yù)計(jì)今年將在中國大陸遞交針對(duì)復(fù)雜性尿路感染（cUTI）的頭孢吡肟-他尼硼巴坦的新藥上市申請(qǐng)。

自身免疫性疾病管線

伊曲莫德（VELSIPITY^®，etrasimod）

2024

-          2024年2月，授權(quán)合作伙伴輝瑞公司宣布?xì)W盟委員會(huì)（EC）已授予伊曲莫德（VELSIPITY^®）在歐盟的新藥上市許可，用於治療既往對(duì)常規(guī)療法或生物制劑反應(yīng)不足、失去反應(yīng)或不耐受的16歲及以上中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者。伊曲莫德是歐盟第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲批用於16歲及以上患者的新一代口服治療潰瘍性結(jié)腸炎藥物。

-          2024年3月，中國澳門特別行政區(qū)藥物監(jiān)督管理局已正式受理伊曲莫德用於治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者的新藥上市許可申請(qǐng)，並於4月正式獲批，澳門成為伊曲莫德在公司亞洲授權(quán)區(qū)內(nèi)第一個(gè)獲得批準(zhǔn)的地區(qū)。

-          2024年7月，公司宣布伊曲莫德在治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的亞洲多中心Ⅲ期臨床研究的維持期治療取得積極頂線結(jié)果維持期數(shù)據(jù)證實(shí)，在經(jīng)過40周的維持期治療後，伊曲莫德組與安慰劑組相比，主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)均具有顯著的臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p<0.0001）的改善，其他包括黏膜愈合、內(nèi)鏡恢復(fù)正常等的次要終點(diǎn)也均達(dá)到具有顯著臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p<0.0001）的改善。維持期治療顯示了伊曲莫德良好的安全性，安全性數(shù)據(jù)與已知特征一致，沒有觀察到新的安全性信號(hào)。

-          2024年10月，得益於「港澳藥械通」政策，伊曲莫德正式獲得「粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進(jìn)口港澳藥品批件」批準(zhǔn)，並於12月在廣東佛山復(fù)星禪誠醫(yī)院開出粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地首張?zhí)幏健Ｒ燎鲁蔀殡?yún)頂新耀第三款商業(yè)化新藥。

-          2024年11月，伊曲莫德治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的亞洲多中心Ⅲ期臨床研究ES101002的完整誘導(dǎo)期數(shù)據(jù)在第32屆歐洲消化疾病周（UEGW 2024）以口頭報(bào)告形式公布。ES101002研究是迄今為止在亞洲中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎患者中完成的最大規(guī)模的III期臨床研究。誘導(dǎo)期研究結(jié)果顯示，伊曲莫德治療組的所有主要和關(guān)鍵次要療效目標(biāo)均達(dá)到具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床顯著性的改善：與安慰劑組相比的臨床緩解率、內(nèi)鏡改善率和臨床應(yīng)答率的治療差異分別達(dá)到 20.4%、28.6%和32.0% （ P值均<0.0001）。接受伊曲莫德治療的患者在黏膜愈合（P<0.0001）和內(nèi)鏡恢復(fù)正常（P=0.0003）方面均達(dá)到了具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善。

-          2024年12月,中國香港衛(wèi)生署已正式受理伊曲莫德用於治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者的新藥上市許可申請(qǐng)。

-          2024年12月, 伊曲莫德在中國澳門鏡湖醫(yī)院開出首張?zhí)幏?。並被納入由廣東省藥品監(jiān)督管理局、廣東省衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布的廣東省粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地九市臨床急需港澳藥品醫(yī)療器械目錄（2024年）。

-          2024年12月,中國國家藥品監(jiān)督管理局已正式受理伊曲莫德用於治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者的新藥上市許可申請(qǐng)（NDA）。公司預(yù)計(jì)會(huì)在2026年獲得新藥上市批準(zhǔn)。

2025

-          2025年2月，伊曲莫德的亞洲多中心Ⅲ期臨床研究的完整維持期數(shù)據(jù)，在第20屆歐洲克羅恩病和結(jié)腸炎組織大會(huì)（ECCO 2025）上以口頭報(bào)告形式公布。維持期數(shù)據(jù)顯示，伊曲莫德組第40周時(shí)達(dá)到臨床緩解的患者比例顯著高於安慰劑組，差異具有顯著的臨床意義；所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)，即維持期第40周內(nèi)鏡改善和臨床應(yīng)答，結(jié)果也具有顯著的臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。其他包括黏膜愈合、內(nèi)鏡恢復(fù)正常等的次要終點(diǎn)也均達(dá)到具有顯著臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p<0.0001）的改善，值得注意的是，51.9%伊曲莫德治療組患者達(dá)到黏膜愈合（定義為中心化閱片內(nèi)鏡子評(píng)分≤1[排除易脆]且Geboes指數(shù)評(píng)分<2.0），而安慰劑組僅有8.8%的患者達(dá)到該終點(diǎn)（雙側(cè)p值<0.0001）。同時(shí)，維持期治療顯示了伊曲莫德良好的安全性，安全性數(shù)據(jù)與已知特征一致，沒有觀察到新的安全性信號(hào)。

-          2025年3月，公司宣布啟動(dòng)伊曲莫德位於嘉善工廠的生產(chǎn)建設(shè)項(xiàng)目，為伊曲莫德的本地化生產(chǎn)提供支持。該項(xiàng)目總投資為7,000萬元，預(yù)計(jì)正式投產(chǎn)後伊曲莫德的年產(chǎn)能可達(dá)5,000萬片，計(jì)劃供應(yīng)地區(qū)覆蓋包括中國大陸、中國香港、中國澳門、中國臺(tái)灣、韓國以及新加坡在內(nèi)的雲(yún)頂新耀授權(quán)區(qū)域。

-          公司預(yù)計(jì)將於2025年在中國香港獲得伊曲莫德用於治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者的新藥上市批準(zhǔn)。

-          公司預(yù)計(jì)將於2025年在中國臺(tái)灣和韓國遞交新藥上市許可申請(qǐng)。

-          公司2025年將依托於「港澳藥械通」政策，進(jìn)一步擴(kuò)大伊曲莫德在大灣區(qū)的可及性。

Zetomipzomib（澤托佐米，KZR-616）是一款新型、同類首創(chuàng)、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，在多種自身免疫性疾病中具有廣泛的治療潛力。公司於2023年9月從Kezar Life Sciences授權(quán)引進(jìn)。公司和Kezar有機(jī)會(huì)在包括自免性肝炎的自身免疫性疾病領(lǐng)域進(jìn)行合作。

-          2024年2月，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）已批準(zhǔn)在中國啟動(dòng)zetomipzomib（澤托佐米）治療活動(dòng)性狼瘡性腎炎（LN）的2b期PALIZADE試驗(yàn)的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)。

-          2024年7月，正在中國推進(jìn)的zetomipzomib（澤托佐米）治療活動(dòng)性狼瘡性腎炎（LN）的全球2b期PALIZADE試驗(yàn)已完成中國首例患者給藥。

-          2024年9月，PALIZADE試驗(yàn)在獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)的建議下暫停。10月，Kezar做出了戰(zhàn)略性決定，終止PALIZADE試驗(yàn)，並將臨床開發(fā)重點(diǎn)轉(zhuǎn)向澤托佐米在自身免疫性肝炎(AIH)中的應(yīng)用。

-          澤托佐米目前正在進(jìn)行PORTOLA臨床試驗(yàn)，這是一項(xiàng)安慰劑對(duì)照、隨機(jī)、雙盲的2a期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估該候選藥物在AIH患者中的療效和安全性。AIH是一種罕見的慢性疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊肝髒，導(dǎo)致炎癥和組織損傷，嚴(yán)重影響患者的身體健康和生活質(zhì)量。該研究已完成24名患者的入組，Kezar預(yù)計(jì)將在2025年上半年公布該臨床試驗(yàn)的頂線結(jié)果。

mRNA平臺(tái)

雲(yún)頂新耀正通過具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA技術(shù)平臺(tái)，多路徑開發(fā)腫瘤及其他治療性的mRNA藥物，且擁有這些產(chǎn)品的全部知識(shí)產(chǎn)權(quán)及全部全球權(quán)益。公司目前正在研發(fā)多個(gè)mRNA腫瘤治療性疫苗藥物，包括個(gè)性化腫瘤治療性疫苗（PCV）、腫瘤相關(guān)抗原（TAA）腫瘤治療性疫苗、免疫調(diào)節(jié)腫瘤治療性疫苗、自體生成CAR-T產(chǎn)品等，以及新一代脂質(zhì)納米顆粒（"LNP"）遞送系統(tǒng)，以增強(qiáng)細(xì)胞介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。公司位於中國浙江省嘉善的mRNA生產(chǎn)設(shè)施按照全球藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（"GMP"）標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)，具備臨床和商業(yè)化規(guī)模生產(chǎn)能力。公司對(duì)其mRNA治療性項(xiàng)目擁有完整的全球權(quán)益。

2024年，公司積極推進(jìn)了其mRNA產(chǎn)品管線，EVM16是一款雲(yún)頂新耀自主研發(fā)的新型mRNA個(gè)性化腫瘤治療性疫苗，根據(jù)每位患者特有的腫瘤細(xì)胞突變，使用自主研發(fā)的人工智能算法，預(yù)測(cè)出具有較高免疫原性潛力的新抗原。mRNA技術(shù)平臺(tái)是我們研發(fā)工作的重要組成部分。

2024

-          2024年2月，公司宣布終止與Providence Therapeutics公司的合作及授權(quán)許可協(xié)議。協(xié)議終止後，公司繼續(xù)利用該mRNA平臺(tái)開發(fā)預(yù)防及治療性的mRNA自研產(chǎn)品，並擁有這些產(chǎn)品的全部知識(shí)產(chǎn)權(quán)及全部全球權(quán)益。

-          2024年8月，公司宣布正式啟動(dòng)一款個(gè)性化腫瘤疫苗EVM16的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目（IIT）EVM16CX01。該研究由北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院和復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院發(fā)起，用於評(píng)估EVM16注射液?jiǎn)嗡幖奥?lián)合PD-1 抗體治療在晚期或復(fù)發(fā)實(shí)體瘤受試者的安全性、耐受性、免疫原性和初步療效的劑量遞增及擴(kuò)展研究。這是EVM16開展的首次人體試驗(yàn)。

2025

-          2025年3月，公司宣布自主研發(fā)的首款新型mRNA個(gè)性化腫瘤治療性疫苗EVM16已在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院順利完成首例患者給藥，標(biāo)志著此項(xiàng)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的裡程碑進(jìn)展。

-          2025年3月，公司宣布其通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗EVM14注射液的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（"IND"）獲美國食品藥品監(jiān)督監(jiān)督管理局（"FDA"）的批準(zhǔn)。EVM14注射液是基於雲(yún)頂新耀自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA技術(shù)平臺(tái)研發(fā)。作為公司首個(gè)獲得FDA IND批準(zhǔn)的自主研發(fā)新藥，EVM14標(biāo)志著公司在mRNA腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新實(shí)力獲得國際權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，是公司自主研發(fā)歷程中的重要裡程碑。

-          公司預(yù)計(jì)將於2025年在中國遞交EVM14-腫瘤相關(guān)抗原（TAA）疫苗的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

產(chǎn)品管線

本公司已在腎髒、抗感染和自身免疫性疾病領(lǐng)域建立了強(qiáng)大的產(chǎn)品管線，包括疾病首創(chuàng)或同類最佳資產(chǎn)。這些項(xiàng)目涵蓋短期、中期及長(zhǎng)期機(jī)會(huì)，預(yù)計(jì)將為公司帶來顯著的收入增長(zhǎng)，並為股東創(chuàng)造價(jià)值。

管線展望

公司擁有全球權(quán)益並有潛力成為同類領(lǐng)先（best-in-class）的項(xiàng)目預(yù)計(jì)將在2025年取得突破性進(jìn)展，包括關(guān)鍵數(shù)據(jù)讀出。2024年，EVER001（一種新型BTK抑制劑，開發(fā)的第一個(gè)適應(yīng)癥為原發(fā)性膜性腎?。┑?b/2a期臨床試驗(yàn)中獲得積極的階段性數(shù)據(jù)結(jié)果。我們將在2025年持續(xù)推進(jìn)該臨床試驗(yàn)，並預(yù)計(jì)在下半年公布一年的隨訪數(shù)據(jù)。

在自主研發(fā)管線方面，我們的個(gè)性化腫瘤疫苗項(xiàng)目已取得重要進(jìn)展：EVM16於2025年3月在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院順利完成首例患者給藥，表明雲(yún)頂新耀具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的腫瘤新抗原人工智能（AI）算法系統(tǒng)和經(jīng)過臨床驗(yàn)證的mRNA技術(shù)平臺(tái)已成功進(jìn)入人體試驗(yàn)階段。我們預(yù)計(jì)將在今年獲得該腫瘤疫苗的安全性和免疫原性初步數(shù)據(jù)。公司的現(xiàn)貨型腫瘤相關(guān)抗原疫苗的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲美國FDA的批準(zhǔn)，同時(shí)計(jì)劃於今年上半年向中國藥監(jiān)局遞交IND申請(qǐng)，這是公司首次獲得美國FDA的IND批準(zhǔn)，同時(shí)也是公司自主研發(fā)管線的首次中美兩地同步申報(bào)，彰顯了我們?cè)趧?chuàng)新藥物開發(fā)領(lǐng)域的重大突破。

關(guān)於我們的臨床後期項(xiàng)目，公司計(jì)劃於2025年在中國大陸遞交頭孢吡肟-他尼硼巴坦用於治療復(fù)雜性尿路感染的新藥上市許可申請(qǐng)。我們還計(jì)劃將在韓國和中國臺(tái)灣遞交伊曲莫德的新藥上市許可申請(qǐng)，該產(chǎn)品預(yù)計(jì)下半年在香港獲得新藥上市批準(zhǔn)。

商業(yè)化進(jìn)展

2024年，隨著耐賦康^®、依嘉^®和伊曲莫德三款核心產(chǎn)品的成功上市及市場(chǎng)拓展，我們的商業(yè)化能力實(shí)現(xiàn)了顯著提升，業(yè)務(wù)規(guī)模持續(xù)擴(kuò)大。

在腎病治療領(lǐng)域，我們迎來了重大裡程碑——疾病首創(chuàng)的創(chuàng)新藥物耐賦康^®於2024年5月正式在中國大陸上市。為滿足國內(nèi)約500萬IgA腎病患者的迫切治療需求，我們制定了創(chuàng)新的市場(chǎng)策略：在打開傳統(tǒng)醫(yī)院渠道、開展專業(yè)學(xué)術(shù)推廣的同時(shí)，率先布局互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療平臺(tái)，開創(chuàng)性地構(gòu)建了線上線下協(xié)同的處方模式。截至2024年底，憑借150人規(guī)模的專業(yè)腎病銷售團(tuán)隊(duì)，我們已成功覆蓋全國600-700余家核心醫(yī)院，觸達(dá)60%以上的目標(biāo)患者群體。尤為重要的是，在全體員工的不懈努力下，耐賦康^®成功納入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2024年）》（「國家醫(yī)保藥品目錄」），該目錄於2025年1月1日起正式實(shí)施。我們預(yù)計(jì)，醫(yī)保報(bào)銷政策的落地將大幅提升耐賦康^®的可負(fù)擔(dān)性和可及性，有力推動(dòng)產(chǎn)品在目標(biāo)患者群體中的快速滲透，進(jìn)一步夯實(shí)耐賦康^®作為IgA腎病的一線基礎(chǔ)用藥地位。

耐賦康^®在2024年的另一項(xiàng)重要突破是其作為IgA腎病的唯一對(duì)因治療藥物被納入《2024 KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實(shí)踐指南（公開審查版）》。指南草案指出耐賦康^®是迄今為止唯一被證明可以降低致病性-IgA和IgA免疫復(fù)合物水平的治療方法，建議對(duì)有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病患者進(jìn)行9個(gè)月的耐賦康^®治療（2B），並提出多數(shù)患者可能需要重復(fù)9個(gè)月治療周期或降低劑量的維持方案，以在降低蛋白尿及保護(hù)腎功能方面產(chǎn)生持續(xù)的臨床效果。合作伙伴Calliditas的全球開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究亦證實(shí)了重復(fù)治療的安全性和療效，該研究顯示，接受耐賦康^®第二個(gè)治療療程的IgA腎病患者在腎功能保護(hù)和蛋白尿獲益上與首次治療患者的療效相當(dāng)，且耐受性良好。

在我們的抗感染產(chǎn)品組合中，公司通過進(jìn)一步滲透我們覆蓋的核心醫(yī)院，繼續(xù)推動(dòng)依嘉^®的銷售增長(zhǎng)。同時(shí)，我們開始與合同銷售組織（CSO）合作，以惠及核心目標(biāo)醫(yī)院以外的患者，盡管我們預(yù)計(jì)依嘉^®大部分的銷售額仍來自我們內(nèi)部的銷售團(tuán)。國家衛(wèi)生健康委臨床抗微生物藥物敏感性折點(diǎn)研究和標(biāo)準(zhǔn)制定專家委員會(huì)(ChinaCAST)於2023年和2024年組織兩次專家評(píng)審會(huì)正式通過了依拉環(huán)素中國臨床折點(diǎn)，這也是首個(gè)中國折點(diǎn)。依拉環(huán)素中國臨床折點(diǎn)更符合我國耐藥菌治療需求，推動(dòng)了依拉環(huán)素臨床合理應(yīng)用，將成為多重耐藥菌感染的不可或缺的治療藥物，到去年年底全國已有100多家醫(yī)院采用新的ChinaCAST折點(diǎn)。此外，依拉環(huán)素被納入《上海市抗菌藥物臨床應(yīng)用分級(jí)管理目錄》，其也被北京、廣東等多地列入抗菌藥物目錄，凸顯中國醫(yī)學(xué)專家對(duì)該藥物臨床療效和安全性的認(rèn)可。此外，依拉環(huán)素還被納入《外科感染學(xué)會(huì)腹腔感染管理指南：2024年更新版》、《中國腎髒移植多重耐藥細(xì)菌感染臨床診療指南》、《美國感染病學(xué)會(huì)耐藥陰性菌治療指引（2024）》以及《老年肺炎臨床診斷與治療專家共識(shí)（2024年版）》。這些指南的納入有望提高醫(yī)生對(duì)依嘉^®的認(rèn)知，同時(shí)鼓勵(lì)更廣泛的產(chǎn)品使用。隨著臨床經(jīng)驗(yàn)的積累和臨床研究的開展，2024年中國醫(yī)生在以下醫(yī)學(xué)刊物中發(fā)表了有關(guān)依拉環(huán)素的文章。這些發(fā)表文章顯著提升了對(duì)該藥物的認(rèn)知，並為更廣泛的臨床應(yīng)用提供了參考。

此外，我們很高興推出了首個(gè)自身免疫性疾病治療藥物伊曲莫德，該藥物於去年4月在澳門獲批，5月在新加坡獲批，並成功在這些地區(qū)商業(yè)化上市。得益於「港澳藥械通」政策，伊曲莫德獲得了在廣東省九個(gè)城市的先行使用資格，並於12月在佛山復(fù)星禪誠醫(yī)院開出了首張?zhí)幏?。截至目前，伊曲莫德已在廣東省的五家指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)（中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院、佛山復(fù)星禪誠醫(yī)院、南方醫(yī)科大學(xué)深圳醫(yī)院、廣州和睦家醫(yī)院和深圳前海蛇口自貿(mào)區(qū)醫(yī)院）可及，以滿足對(duì)先進(jìn)創(chuàng)新藥物有迫切需求的中國大陸潰瘍性結(jié)腸炎患者的治療需求。

2025年，我們將依托去年打下的堅(jiān)實(shí)商業(yè)化基礎(chǔ)，全面推進(jìn)各個(gè)疾病領(lǐng)域的業(yè)務(wù)發(fā)展。隨著耐賦康^®成功納入國家醫(yī)保藥品目錄，患者可負(fù)擔(dān)性和可及性顯著提升，有望為公司帶來強(qiáng)勁的銷售增長(zhǎng)動(dòng)力。我們計(jì)劃第一季度實(shí)現(xiàn)70%核心市場(chǎng)的醫(yī)保覆蓋，我們計(jì)劃今年第一季度快速推進(jìn)目標(biāo)醫(yī)院完成醫(yī)保落地，包括通過醫(yī)院準(zhǔn)入或雙通道藥房；同時(shí)，通過200名左右銷售代表組成的專業(yè)腎科團(tuán)隊(duì)，將目標(biāo)醫(yī)院擴(kuò)展至約800家，覆蓋超過70%的耐賦康^®潛力市場(chǎng)。今年上半年，我們還預(yù)計(jì)耐賦康^®將被正式納入2025年修訂版《改善全球腎髒病預(yù)後組織（KDIGO）IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實(shí)踐指南》，並被納入中國首部IgA腎病診療指南，獲得一線對(duì)因治療藥物的權(quán)威推薦，這將為臨床醫(yī)生提供重要的用藥依據(jù)。在深耕中國大陸市場(chǎng)、充分把握耐賦康^®醫(yī)保定價(jià)帶來的先發(fā)優(yōu)勢(shì)的同時(shí)，我們還將積極拓展其它亞洲市場(chǎng)，包括中國臺(tái)灣和韓國等地區(qū)，讓更多IgA腎病患者能夠盡快獲益於這一突破性疾病首創(chuàng)藥物。

在抗感染產(chǎn)品管線中，我們?nèi)詫⒅攸c(diǎn)拓展依嘉^®在核心醫(yī)療機(jī)構(gòu)的市場(chǎng)潛力，通過系統(tǒng)性學(xué)術(shù)推廣和臨床價(jià)值傳遞，提升醫(yī)生對(duì)依嘉^®治療優(yōu)勢(shì)的認(rèn)知度，從而實(shí)現(xiàn)高潛力醫(yī)院處方量的穩(wěn)步增長(zhǎng)。同時(shí)，我們將著力加速推動(dòng)該藥物在重癥醫(yī)學(xué)科（ICU）、呼吸科和血液科等科室中治療時(shí)機(jī)前移，利用其抗菌活性強(qiáng)、抗菌譜廣、組織濃度高和安全性佳等優(yōu)勢(shì)強(qiáng)化依嘉^®在多重耐藥菌感染經(jīng)驗(yàn)性治療中的基石地位。在渠道拓展方面，除內(nèi)部銷售團(tuán)隊(duì)外，我們還將通過深化CSO模式落地，進(jìn)一步擴(kuò)大依嘉^®的市場(chǎng)覆蓋和臨床應(yīng)用，拯救更多的重癥患者。

伊曲莫德是我們最新推出的自身免疫性疾病產(chǎn)品，公司將在2025年全力配合中國藥監(jiān)局的新藥上市許可申請(qǐng)審評(píng)工作，該申請(qǐng)預(yù)計(jì)將於2026年獲得批準(zhǔn)。在此期間，我們也將積極推動(dòng)該藥物通過港澳藥械通政策在廣東省更多的指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)中可及，以造福更多的中國大陸患者。同時(shí)，我們計(jì)劃在大灣區(qū)開展伊曲莫德的真實(shí)世界研究，為醫(yī)生提供更多循證醫(yī)學(xué)依據(jù)和臨床治療指導(dǎo)。

新藥發(fā)現(xiàn)

2024年是公司mRNA技術(shù)平臺(tái)取得顯著進(jìn)展的一年，我們?cè)谥袊鴥杉翼敿?jí)腫瘤醫(yī)院?jiǎn)?dòng)了個(gè)性化腫瘤疫苗EVM16的研究者發(fā)起項(xiàng)目的首次人體試驗(yàn)。EVM16是一款雲(yún)頂新耀自研、AI算法驅(qū)動(dòng)識(shí)別腫瘤新抗原的新型mRNA個(gè)性化腫瘤治療性疫苗，可根據(jù)每位患者特有的腫瘤細(xì)胞突變，使用自主研發(fā)且具備自我迭代能力的EVER-NEO-1「妙算」腫瘤新抗原人工智能AI算法系統(tǒng)，識(shí)別出具有較高免疫原性的腫瘤新抗原，並設(shè)計(jì)出編碼數(shù)十種腫瘤新抗原的mRNA治療性疫苗。EVM16通過LNP遞送系統(tǒng)在體內(nèi)進(jìn)行高效的抗原呈遞，激活患者自身的新抗原特異性T細(xì)胞免疫，進(jìn)而達(dá)到殺傷腫瘤細(xì)胞和治療癌癥的目的。

在此前的臨床前研究中，EVM16在多種小鼠模型中都激發(fā)出了強(qiáng)烈的新抗原特異性T細(xì)胞免疫反應(yīng)，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中實(shí)現(xiàn)了顯著的抑制腫瘤生長(zhǎng)的藥效。雲(yún)頂新耀自研的EVER-NEO-1「妙算」腫瘤新抗原人工智能AI算法系統(tǒng)不僅能識(shí)別出絕大多數(shù)已被報(bào)道的腫瘤新抗原，還識(shí)別出了多個(gè)之前未報(bào)道的腫瘤新抗原，並且在多個(gè)獨(dú)立驗(yàn)證研究中展現(xiàn)出與行業(yè)領(lǐng)先算法相當(dāng)或更優(yōu)的新抗原免疫原性預(yù)測(cè)能力。臨床前數(shù)據(jù)還證明了EVM16與PD-1抗體聯(lián)用後具有對(duì)T細(xì)胞激活具有協(xié)同效果，支持個(gè)性化腫瘤疫苗與免疫檢查點(diǎn)抑制劑在臨床中的聯(lián)用。在臨床前安全性評(píng)估試驗(yàn)中，EVM16也展現(xiàn)了良好的安全性。這些結(jié)果綜合說明，EVM16注射液免疫原性強(qiáng)、安全性良好，和免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)用有望給腫瘤患者帶來更多臨床獲益。

我們期待2025年將是充滿機(jī)遇的一年，個(gè)性化腫瘤疫苗EVM16有望在年內(nèi)獲得初步人體數(shù)據(jù)結(jié)果。此外，我們已向美國FDA遞交了通用型的現(xiàn)貨腫瘤相關(guān)抗原疫苗EVM14的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)並獲得了批準(zhǔn)，作為公司首個(gè)獲得FDA IND批準(zhǔn)的自主研發(fā)新藥，EVM14標(biāo)志著公司在mRNA腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新實(shí)力獲得國際權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，是公司自主研發(fā)歷程中的重要裡程碑。該候選產(chǎn)品有潛力用於治療多種實(shí)體瘤適應(yīng)癥，如非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）和頭頸癌等。在臨床前試驗(yàn)中，EVM14在小鼠中誘導(dǎo)了劑量依賴性的抗原特異性免疫應(yīng)答，並在多個(gè)小鼠同源腫瘤模型中顯著地抑制了腫瘤生長(zhǎng)。同時(shí)，我們的自體生成CAR-T項(xiàng)目正積極向臨床前候選分子選擇階段推進(jìn)，有望為未來的全球合作創(chuàng)造機(jī)會(huì)。

業(yè)務(wù)拓展

基於我們擁有全球權(quán)益產(chǎn)品EVER001所展現(xiàn)的卓越臨床數(shù)據(jù)，公司正積極推進(jìn)對(duì)外授權(quán)合作，計(jì)劃尋求全球合作伙伴，希望能夠通過整合全球研發(fā)資源和專業(yè)優(yōu)勢(shì)，最大化該項(xiàng)目和其它早期資產(chǎn)的經(jīng)濟(jì)價(jià)值。在授權(quán)引進(jìn)戰(zhàn)略上，我們持續(xù)聚焦於腎病、自身免疫性疾病及抗感染等具有高臨床價(jià)值且競(jìng)爭(zhēng)格局良好的治療領(lǐng)域，重點(diǎn)引進(jìn)具有「同類首創(chuàng)」或「同類最佳」?jié)摿Φ膭?chuàng)新資產(chǎn)。在中國市場(chǎng)，基於我們已建立的高效精干的商業(yè)化模式，我們將著眼於引進(jìn)商業(yè)化階段產(chǎn)品，以利用我們經(jīng)驗(yàn)豐富且高效的銷售團(tuán)隊(duì)，實(shí)現(xiàn)協(xié)同效應(yīng)最大化，提升運(yùn)營效率。同時(shí)，我們也將戰(zhàn)略性評(píng)估具有全球權(quán)益的早期資產(chǎn)，可通過高效的臨床開發(fā)實(shí)現(xiàn)概念驗(yàn)證，為股東創(chuàng)造顯著價(jià)值回報(bào)。

財(cái)務(wù)亮點(diǎn)

國際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則數(shù)字

• 截至2024年12月31日止年度的收益大幅增加人民幣580.7百萬元或461%至人民幣706.7百萬元，而截至2023年12月31日止年度為人民幣125.9百萬元。收益增加主要由於依嘉^®銷售額強(qiáng)勁增長(zhǎng)及耐賦康^®於中國大陸成功上市所致。此外，在中國大陸以外的市場(chǎng)，依嘉^®在中國香港及新加坡的銷售額繼續(xù)上升，耐賦康^®於中國香港及新加坡成功上市，而VELSIPITY^®首次於中國澳門上市，並通過「港澳藥械通」政策於廣東省上市。
• 毛利率由截至2023年12月31日止年度的72.7%增加至截至2024年12月31日止年度的74.6%。剔除無形資產(chǎn)攤銷後，毛利率由2023年的79.9%增加至2024年的82.9%。有關(guān)改善主要由於耐賦康^®的商業(yè)上市及優(yōu)化產(chǎn)品成本。
• 截至2024年12月31日止年度的研發(fā)開支為人民幣528.0百萬元，較截至2023年12月31日止年度的人民幣540.1百萬元略有減少。本公司繼續(xù)致力於對(duì)不同產(chǎn)品線的策略性研發(fā)投資，以支持長(zhǎng)期的可持續(xù)增長(zhǎng)。
• 一般及行政開支由截至2023年12月31日止年度的人民幣165.2百萬元增加人民幣84.9百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣250.1百萬元。該增加主要由於薪酬開支及專業(yè)服務(wù)開支增加，以支持本公司的業(yè)務(wù)擴(kuò)展及持續(xù)管線增長(zhǎng)。
• 分銷及銷售開支由截至2023年12月31日止年度的人民幣231.4百萬元增加人民幣276.7百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣508.1百萬元，主要由於擴(kuò)大商業(yè)團(tuán)隊(duì)及額外商業(yè)活動(dòng)，此有助於新產(chǎn)品的成功上市並促進(jìn)現(xiàn)有產(chǎn)品銷售的增長(zhǎng)。隨著我們繼續(xù)搭建更有效率及更聚焦的商業(yè)化模式，銷售費(fèi)用率下降111.9%，我們的商業(yè)運(yùn)營效率有所提升。
• 經(jīng)營開支總額（包括一般及行政開支、研發(fā)開支以及分銷及銷售開支）占銷售額的比率下降561.8%，表明運(yùn)營效率有所提升。
• 年內(nèi)虧損淨(jìng)額由截至2023年12月31日止年度的人民幣844.5百萬元增加人民幣196.9百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣1,041.4百萬元。該增加主要由於2024年上半年與mRNA COVID-19疫苗有關(guān)的無形資產(chǎn)的一次性、非經(jīng)常性減值虧損。

剔除無形資產(chǎn)減值虧損後，虧損淨(jìng)額由截至2023年12月31日止年度的人民幣792.5百萬元收窄人民幣107.5百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣685.0百萬元。此主要由於產(chǎn)品銷售強(qiáng)勁及運(yùn)營效率提升所致。

• 截至2024年12月31日，現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物以及銀行存款為人民幣1,603.3百萬元。

非國際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則數(shù)字

• 年內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損由截至2023年12月31日止年度的人民幣713.6百萬元收窄人民176.1百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣537.6百萬元，主要是剔除無形資產(chǎn)減值的一次性及非經(jīng)常性虧損、以股份為基礎(chǔ)的薪酬的非現(xiàn)金開支及無形資產(chǎn)攤銷。

有關(guān)雲(yún)頂新耀

雲(yún)頂新耀是一家專注於創(chuàng)新藥和疫苗研發(fā)、臨床開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力於滿足亞洲市場(chǎng)尚未滿足的醫(yī)療需求。雲(yún)頂新耀的管理團(tuán)隊(duì)在中國及全球領(lǐng)先制藥企業(yè)從事過高質(zhì)量研發(fā)、臨床開發(fā)、藥政事務(wù)、化學(xué)制造與控制（CMC）、業(yè)務(wù)發(fā)展和商業(yè)化運(yùn)營，擁有深厚的專長(zhǎng)和豐富的經(jīng)驗(yàn)。雲(yún)頂新耀已打造多款疾病首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合。公司的治療領(lǐng)域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關(guān)更多信息，請(qǐng)?jiān)L問公司網(wǎng)站：www.everestmedicines.com。

前瞻性聲明：

本新聞稿所發(fā)布的信息中可能會(huì)包含某些前瞻性表述，乃基於本公司或管理層在做出表述時(shí)對(duì)公司業(yè)務(wù)運(yùn)營情況及財(cái)務(wù)狀況的現(xiàn)有看法、相信、和現(xiàn)有預(yù)期，可能會(huì)使用「將」、「預(yù)期」、「預(yù)測(cè)」、「期望」、「打算」、「計(jì)劃」、「相信」、「預(yù)估」、「確信」及其他類似詞語進(jìn)行表述。這些前瞻性表述並非對(duì)未來業(yè)績(jī)的保證，會(huì)受到風(fēng)險(xiǎn)、不確性及其他因素的影響，有些乃超出本公司的控制范圍，難以預(yù)計(jì)。因此，受我們的業(yè)務(wù)、競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境、政治、經(jīng)濟(jì)、法律和社會(huì)情況的未來變化及發(fā)展等各種因素及假設(shè)的影響，實(shí)際結(jié)果可能會(huì)與前瞻性表述所含資料有較大差別。本公司及各附屬公司、各位董事、管理人員、顧問及代理未曾且概不承擔(dān)更新該稿件所載前瞻性表述以反映在本新聞稿發(fā)布日後最新信息、未來項(xiàng)目或情形的任何義務(wù)，除非法律要求。